科学家证明治疗疾病的沉默目标与急性肺损伤有关

Alnylam制药公司宣布的出版数据证明RNAi治疗可以沉默检验2 (Ang2),急性肺损伤的重要中介。

在一篇发表在的问题自然医学,科学家从耶鲁大学和奥尼兰姆了抑制急性肺损伤和细胞死亡的动物管理小干扰rna,调解RNAi分子,针对Ang2。

这些体内数据显示Ang2沉默的肺,并有助于现有数据展示的潜力发展RNAi疗法这一目标疾病与肺有关,如呼吸道合胞病毒(RSV)感染,流感和哮喘。

“这些结果表明,我们能够设计和合成siRNAs,体内肺交付后,有效地使Ang2沉默,一个非常重要的目标与急性肺损伤密切相关,”安东尼德Fougerolles说,博士,高级主管,研究Alnylam和这项研究的一位作者。

“研究结果表明一个关键角色Ang2氧急性肺损伤的发病机制,和与RNAi Ang2基因沉默可能是治疗相关。”

这项研究发表在自然医学表明,急性肺损伤引起的细胞死亡,浓度高,潜在的有毒的氧(氧过多),以及由此产生的多余的液体在肺部(肺水肿),可能是由Ang2控制蛋白质。

数据显示,当地的siRNA小鼠鼻内政府针对Ang2导致抑制特定的信使核糖核酸(mRNA) 60%。比例下降Ang2蛋白质含量也观察到。

此外,急性肺损伤降低到接近non-injury水平以显著减少肺部炎症和细胞死亡。

重要的是,其他基因的mRNA水平不受政府影响的核,包括VEGF、bcl - 2和ß-actin。

这项研究是在实验室进行的杰克以利亚,医学博士主席在耶鲁大学医学院内科。

“通过这项研究,我们得知Ang2似乎是一个中介设置高氧气浓度的细胞死亡的肺部造成急性肺损伤和肺水肿,”伊莱亚斯博士说。

“在应用一个RNAi的方法,我们能够观察小鼠的沉默Ang2蛋白质导致动物,寿命更长,减少肺损伤的证据相比,动物蛋白质完好无损。”

“我们很高兴能领导我们的科学家和合作者一直在指向RNAi疗法的巨大的潜力,”约翰·Maraganore说博士,总裁兼首席执行官。

“我们承诺通过出版科学卓越RNAi治疗数据在世界顶级杂志上突出了我们认为是行业领先的功能RNAi的发现转化成一个新类的创新药物。”