科学家使用光交付CRISPR基因治疗

光活性脂质体可以帮助提供CRISPR基因疗法,方法可能比现有方法更安全、更直接。

多机构研究团队包括悉尼新南威尔士大学的生物医学工程师和科学家发现,脂质体-药理学封装中常用药物或基因——可以通过光引发释放身体的负荷在一个特定的网站。

该小组报告的结果今天在ACS应用材料和接口,展示了他们的研究结果在细胞株和动物模型,需要更多的研究来测试并确认他们的方法。

直到现在,CRISPR基因治疗技术,它使用一个导游RNA寻找错误的基因序列和Cas9蛋白质减少或取代它与健康的版本,使用病毒装载CRISPR分子,然后穿过身体找到目标细胞。

而技术证明了革命——只有今年诺贝尔化学奖授予研究人员开发的技术——病毒作为运载工具的使用并不理想,因为潜在的不良免疫反应和毒性。

脂质体更安全的选择

但是在最新的研究中,研究小组演示了如何使用一个更温和的车辆携带CRISPR分子在使用一种独特的方法交付他们仅仅身体需要的面积。

作者魏邓博士说该团队使用脂质体-球形纳米结构的脂肪分子非常类似于细胞膜材料——携带CRISPR分子在体内到目标站点。

“脂质体已经成为一种非常有效的药物传输系统,”她说。“这些‘泡沫’是相对简单的准备,可以充满适当的药物,然后注入身体。”

邓博士说,由于脂质体是最常见的和行之有效的药物运载工具,它们比使用更安全的病毒。

“传统的CRISPR运载工具是基于病毒,但他们创造他们自己的问题,因为很难预测的反应患者的病毒。”

但是发现了一个更安全的汽车交付CRISPR货物,团队面临的挑战如何确保这些基因剪接的分子在正确的时间找到正确的目标。他们发现,答案是光。

“与传统liposome-based运载系统,我们的脂质体光照明下可以“打开”,“邓博士说。“当光线照射到脂质体,它们可以被中断,立即释放整个负载。”

研究小组发现在这两种细胞株和动物模型,当引发的脂质体是一个LED灯,他们排出CRISPR内容寻找感兴趣的基因去上班。邓博士说,光可以激活脂质体厘米低于皮肤的表面。

深层组织治疗

但是如果问题区域深部肿瘤呢?邓博士说,未来的研究将使用x射线来达到相同的效果。

“我们完全相信,我们将能够在深层组织开展CRISPR交付的x射线引发深度大于1厘米,”她说。

“我们过去的研究已经表明,脂质体可以由x射线。”

邓博士说CRISPR技术在医学研究提供令人兴奋的可能性,特别是在治疗癌症。

“癌症影响数以百万计的人在世界范围内,但数十年来,研究人员一直在努力寻找有效的治疗方法。

“化疗是擅长摧毁癌细胞,但因为它是没有针对性,最终损害正常,健康的细胞。

“CRISPR技术创造了一个非常有前途的工具,开发新的目标,基因和细胞治疗。其结果将与所需的交付系统,在很大程度上增加,在这种情况下,我们的研究结果可以提供这样的一个系统。”

展望未来,邓博士说她和她的同事有兴趣开展研究显示x射线可以用来提供CRISPR基因剪接分子癌症治疗。

“通过使用x射线而不是光我们还需要找到一个合适的动物模型,可能转化为使用这种技术就像乳腺癌治疗。我们正在寻找合作者有这种专业知识。”

参考:陈Aksoy丫,杨B, W, et al . CRISPR-Cas9-Mediated基因的时空控制编辑通过光触发脂质体系统。ACS达成。板牙。接口。2020年。doi:10.1021 / acsami.0c16380

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