斯克里普斯研究获得17美元用于成人干细胞治疗眼疾

斯克里普斯研究所生物医学研究非营利组织已经获得1700万美元的赠款用于成人干细胞治疗眼疾。

“我们非常兴奋格兰特和信心同行审查和NEI放置在我们的项目中,“说这项计划的首席科学家马丁•弗里德兰德斯克里普斯研究和视网膜专家教授斯克里普斯诊所。

“在未来五年内,我们的目标是开发这个新方法治疗视网膜疾病,它可以在诊所进行测试。项目地址大未满足的医疗need-developing治疗患者失去视力的新方法由于新生血管性和视网膜退行性疾病。”

新授予的赞助下,题为“成人干细胞疗法的视觉障碍,”弗里德兰德实验室将与其他六个实验室组在劳拉Crisa斯克里普斯研究,格伦·Nemerow Wolfram Ruf,加里•Siuzdak布鲁斯Torbett,鲍尔奇和威廉。

在一起,这支球队将进行广泛和详细的临床前工作的潜在治疗前进的必要条件。该项目还将探索技术和方法来理解和开发治疗视网膜血管和退化性疾病,包括糖尿病视网膜病变,与年龄有关的黄斑退化,青光眼和视网膜色素变性。

“保留现有的船只和正常化,”弗里德兰德说:“我们希望为眼睛提供所需的氧气所以不会有增加新的和潜在的破坏性船只。”

在基础在过去的十年里,弗里德兰德实验室利用小鼠模型来开发这种新方法治疗新生血管性眼病。这种方法使用成人干细胞cells-pluripotent细胞能够分化成多种细胞从骨髓types-harvested(和潜在的外围和脐带血)。这些成人干细胞注入的眼睛形成正常或异常的血管。

弗里德兰德集团曾经的眼睛发现干细胞迁移到新血管形成的网站,在那里他们可以成为血管细胞(内皮细胞)或vessel-associated如小神经胶质细胞。内皮细胞可以纳入形成血管,帮助稳定增长的脉管系统,使其功能正常;vessel-associated细胞或小胶质细胞,可以发挥旁分泌(助手)效应和促进泄漏血管正常化。

一个诱人的扭曲这些结果是意想不到的发现,除了目标和稳定血管,否则退化的眼睛,成体干细胞还可以拯救神经细胞周围组织。

“科学家们认识到血管不只是渠道提供氧气和清除代谢废物,”弗里德兰德指出。“此外,血管生成分子和行为有深刻的旁分泌影响邻近组织。”

这种救援效果打开门使用成人干细胞疗法治疗其他类型的视觉障碍。这些可能包括退化性疾病如色素性视网膜炎、累进眼科疾病影响视网膜的视杆细胞和视锥细胞,和年龄相关性黄斑变性。

虽然初步结果已经有前途,还有许多工作要做过成人干细胞疗法在人类中准备测试新NEI格兰特的由来。

一个关键细节团队将制定程序的发展从一个病人中提取细胞,净化他们,让他们回眼。这些程序必须符合严格的质量控制指南制定的美国食品和药物管理局通常被称为“良好实验室规范”或按。开发满足这些标准的实践是一项任务弗里德兰德所说的“一个真正的工程挑战。”

该小组还将解决的问题扩大成人干细胞疗法更大的眼睛,确定适当的剂量和验证成体干细胞将分散在更大的区域。此外,团队将定义和描述药代动力学、毒理学、和药理属性后的干细胞注入,一个必要的步骤以治疗诊所。

拨款支持的重要的是,一些工作要解决的基本问题提出了治疗的潜在机制。

“我们想了解这些细胞做他们做的事情,”弗里德兰德说。“通过了解分子事件由这些细胞,我们希望我们可以改进单个细胞本身。”

一个有趣的可能性,将探索资助下,干细胞可以设计来表达其他分子进一步加强神经保护治疗或干扰血管的增殖。如果成功的话,这个方法可能产生广泛的治疗影响不仅对眼睛疾病,而且对某些类型的肿瘤。

“我们知道,这些特殊的干细胞喜欢目标某些结缔组织细胞的中枢神经系统(CNS)称为神经胶质,”弗里德兰德补充道。

“事实证明,大多数新生血管性眼病有相关神经胶质过多症(神经胶质细胞的增殖),我们可以利用这种关联通过针对注射细胞这些网站。多形性胶质母细胞瘤,一种高度恶性脑瘤,是另一种中枢神经系统疾病,我们可以针对这些细胞。巴奈特与神经外科医生合作信心,我们已经表明,它可能会使用这些细胞提供强有力的抗血管生成分子肿瘤,因此,杀了它。”

”这个项目使我的团队合作和几个才华横溢调查员在克里普斯海洋研究所的研究人员,他们中的许多人没有以前的眼睛领域工作,”弗里德兰德说。

“在一起,我们做一个强大的和高度互补的团队。我确定我们将这种潜在的治疗诊所被测试的。到目前为止,我们已经治好了许多老鼠,但人类是否会是另一个故事,但是这就是我们所要寻找的答案。这是一个非同寻常的机会采取高度小说实验室的概念,对他们进行测试实验,并将它们转化为治疗致盲眼病的治疗。”