海滨疗法启动临床治疗脆性X综合征的新发展

海滨治疗有限责任公司宣布,该公司已开始STX107 1期临床试验,一个高度有效的,选择性受体拮抗剂,开发了脆性X综合征的治疗。

单一剂量提升的研究的目的是评估安全、耐受性和药物动力学STX107在健康志愿者。脆性X综合征是最常见的遗传形式的精神障碍,最常见的导致自闭症。

“个人与脆性X和其他相关的大脑发育障碍需要有效的疗法针对潜在的疾病病理生理学,而不仅仅是相关症状的行为,”Thomas r . Insel说,医学博士国家心理健康研究所的主任。“国家卫生研究院致力于开创性的基础科学研究的资助来理解脆性X综合征的病因与翻译的最终目标产生的发现转化成新的疗法。发展海滨治疗的新药物的候选人,STX107,代表这些努力的承诺。”

兰德尔·l .木匠,医学博士总裁兼首席执行官海滨疗法补充道,“起始STX107安全研究是一个重大的第一步发展的一个潜在疾病修饰治疗大脑发育障碍,如脆性X综合征和自闭症。目前,没有FDA批准的药物来提高认知功能的障碍。我们相信正常化与STX107受体通路中的信号提供了一个引人注目的机会纠正或改善脆性X综合征的过程中,可以创建一个有意义的和持久的改善生活的病人和他们的家属。”

STX107被选为开发基于研究海滨的科学创始人马克•贝尔博士,霍华德休斯医学研究所研究员,Picower麻省理工学院神经科学教授。熊博士发现了一个受体信号和脆性X综合征之间的联系表明大多数,如果不是全部,脆性X综合征的神经和精神病的后果可以通过夸大了信号mGluR5受体。

基于这些见解,海边许可和正在开发一系列小说针对这种受体的化合物,包括铅化合物STX107。海边证明STX107有效规范化受体信号通路的功能在脆弱X的转基因动物模型研究中发挥了至关重要的作用的选择STX107持续发展,提供了一个进一步联系熊博士的洞察脆性X综合征和小分子的生物学mGluR5受体的拮抗剂。

海边获得转化研究经费支持的发展STX107国立精神卫生研究所,国家儿童健康和人类发展研究所,国家神经疾病和中风研究所,“孤独症代言人”,FRAXA和最好的儿童药品的行为。