重大技术挑战依然存在RNA-Based疗法的发展

研究和市场宣布增加RNA-Based疗法的进展。

核酸疗法领域的范围从基因治疗技术gene-blocking替换有缺陷或缺失的基因或基因沉默技术防止有害基因的表达。

RNA-based疗法是一个相对较新的领域,本报告重点介绍三个这样的技术在这个报告:反义寡核苷酸,RNA干扰和小分子核糖核酸。

这个决定资源报告,这三个RNA-based技术描述,在RNA-based药物发现和开发的最新进展进行了综合分析,和活动的公司在这个领域是异形。

RNA-based技术包括反义寡核苷酸、RNA干扰和microRNA。公司已经测试ASOs诊所的十年,和一个反义产品,fomivirsen (伊希斯制药的Vitravene市场上)。

敏度药品和核疗法开始的前两人体临床试验RNAi-based产品2004年;额外的临床试验预计在2005年和2006年。