Sirna发布英国专利覆盖RNAi-Mediated抑制基因的表达

核疗法,inc .)已经宣布,英国专利局颁布了一项广泛的专利覆盖RNA干扰使用short-interfering核糖核酸酸介导的抑制基因表达。

专利索赔,不限于小干扰rna序列或一个特定的结构,广泛覆盖任何核分子目标在病毒或基因保守序列。

首先,它允许的siRNA治疗目标的守恒的地区因此针对多个病毒株的病毒以及防止逃避突变体。

其次,专利允许的siRNA治疗目标不止一个基因在生物通路的siRNA增加治疗效果。

在一起,这些说法提供保险的发展核疗法治疗RNA病毒如丙型肝炎病毒、人类免疫缺陷病毒、呼吸道合胞病毒、流感病毒、禽流感病毒,严重急性呼吸系统综合症以及其他病毒或基因目标瞄准一个保守区域将提供治疗的好处。

“有效开发RNAi-based疗法对某些RNA病毒,它是守恒的病毒RNA序列关键目标,”巴里Polisky,博士学位,高级副总裁兼首席科学官核。

“这些病毒变异在高频率,可以对单药治疗产生耐药性。然而,并不是所有地区的病毒变异以同样的速度。”

“守恒的病毒的区域是那些变异率较低因此针对本地区减少病毒可以变异的可能性逃避治疗的行动。”

通过针对守恒的RNA病毒的序列,如丙肝病毒或RSV,我们可以有一个强有力的治疗效果在一个广泛的病毒变种。”

专利还涉及潜在的核疗法针对一个或多个基因在生物通路。

针对保守序列之间共享的两个或两个以上的基因提供了一种治疗疾病的方法,如年龄相关性黄斑变性(AMD)。

例如,核研究血管生成的调控AMD通过针对多个VEGF受体- VEGFR1和VEGFR2 -使用单一核分子。

而不是设计一个单独的治疗方法对这两种受体,可以设计一个核降低VEGF受体的表达目标共同序列的两个。

因此,siRNAs可以用来抑制多个基因的表达在疾病过程中以提高治疗效果。

这个专利的说法并不局限于任何特定的目标基因序列或结构,广泛适用于抑制基因目标共享守恒或同源序列。

迄今为止,Sirna申请了125项专利在世界各地多个国家哺乳动物基因和病毒负责神经、心血管、感染、代谢,眼部,肿瘤学和呼吸的人类疾病。

这个专利的发行遵循三个目标专利和一个广泛——频谱siRNA专利获得今年早些时候英国核。

英国专利,解决丙型肝炎病毒,血管内皮生长因子和血管内皮生长因子Receptor-1,广泛覆盖siRNAs针对这些目标。

该公司还发布了一个广泛的专利覆盖所需的化学和结构修改siRNAs建立可行的siRNA-based疗法。

小干扰rna预计,在未来几个月专利相似的范围和广度将发布在其他主要国家。