核报告第一阶段研究的最终结果为年龄相关性黄斑变性的治疗

核疗法,inc .)最近公布的最终结果完成第一阶段试验的Sirna - 027,年龄相关性黄斑变性(AMD)的治疗。

单剂量提升的sirna - 027是安全,耐受性良好,和所有26个病人(100%)显示视力稳定单一注射后8周。

此外,在同一时间点,五26患者(19%)有经验的临床视力显著提高,表明增加至少三行视力表。

三个月一次注射后,24日的26例(92%)显示,视力稳定四26患者(15%)出现临床显著改善视力;只有两个26例(8%)有经验减少视力的三行或更多。

重要的是,观察视网膜中央凹厚度减少在某些病人群体,这是一个指示生物活性的sirna - 027。

“这是第一个示范生物活性的化学小干扰rna在人类优化,“小干扰rna首席医疗官罗伯特Guerciolini说,医学博士

“这些数据代表一个重要的里程碑的示范sirna - 027的潜在的治疗效果和临床验证的RNAi治疗方法。”

潜在的长期影响视力后的单剂量sirna - 027可能是由于短干扰RNA的独特的催化机理,并可能使这种化合物遵从良好的给药方案比其他批准的产品。

“少剂量在这个毁灭性的疾病应该大大提高病人方便,依从性,和生活质量,“Guerciolini博士说。

第一阶段的研究评估安全、耐受性和生物效应single-ascending剂量的sirna - 027 AMD患者。

26例活动性疾病患者登记接收单个intravitreal注入sirna - 027从100 - 1600微克。

2005年9月,核爱力根公司。建立了一个战略联盟在眼疾包括sirna - 027 AMD。

根据协议条款,爱力根假定所有发展和商业化sirna - 027的成本。核和艾尔建希望启动第二阶段试验在2006年下半年。