加速疾病的验证目标

美国国立卫生研究院,10个生物制药公司和一些非营利组织今天发起了一项前所未有的伙伴关系将当前模式识别和验证最有前途的生物疾病新的诊断和药物开发的目标。

加速药物伙伴关系(AMP)旨在区分生物目标疾病最有可能响应新疗法和描述疾病的生物指标,称为生物标志物。通过美国国立卫生研究院(FNIH)的基础,安保合作伙伴将在5年内投资逾2.3亿美元的第一个项目,专注于阿尔茨海默氏症,2型糖尿病,自身免疫性疾病类风湿性关节炎和系统性红斑狼疮(红斑)。

一个关键和开创性的元素的伙伴关系协议,将生成的数据和分析公开广泛的生物医学社区。3 - 5年的里程碑为依据的试点项目在这些疾病领域可以为扩大AMP其他疾病和条件。

“病人和他们的照顾者是依靠科学找到更好、更快的方法来检测和治疗疾病和改善他们的生活质量,”国家卫生研究院主任弗朗西斯•s•科林斯说,医学博士博士,“目前,我们投资了大量的金钱和时间与高失败率的途径,而病人和他们的家属等。所有的生物医学领域企业一致认为,新方法是急需的。”

“好消息是,最近的巨大进步在基础研究打开新的windows的治疗机会,”柯林斯博士继续说。“但这挑战是超出了任何一个人的范围,是时候一起工作以新的方式来增加我们的集体成功的几率。我们相信这一伙伴关系是一个重要的第一步,是迄今为止最全面的努力来解决这个重要的问题。”

由于科技革命在基因组学、成像,和更多的,研究人员已经能够识别许多基因的变化,蛋白质和其他分子,使疾病和影响疾病进展。虽然研究人员已经确定了成千上万的生物标记和药物等生理变化,持有承诺目标,只有少数一直追求。选择了错误的目标会导致失败在开发过程的后期,花费时间,金钱,和最终的生活。目前,开发一个药物从早期发现通过美国食品和药物管理局批准需要超过十年,有超过95%的失败率。因此,每一个成功的成本超过10亿美元。

“AMP集会科学创新生态系统的关键球员在一个更统一的方式来解决的一个关键挑战生物制药药物发现和开发,“Mikael Dolsten说,医学博士博士,在辉瑞全球研发总裁。“这种类型的小说合作将利用的优势产业和国家卫生研究院,以确保我们加快科学知识转化为下一代疗法解决阿尔茨海默氏症的迫切需求,糖尿病和RA /狼疮患者。”

AMP已经超过两年,以强烈的公共和私营部门的科学家之间的相互作用,逐步细化的目标,波士顿咨询集团战略发展的支持和科学FNIH项目和伙伴关系管理。通过这些努力,AMP伙伴发展研究计划和共享成本,专业知识和资源在一个集成的治理结构,使最好的通知从所有参与者对科学的贡献。

每个疾病领域的研究强调:

阿尔茨海默病

•识别生物标志物可以预测临床结果通过合并一组扩展的生物标记分为四个主要的临床试验的结果,包括行业的支持,为了延缓或预防疾病。

•进行大规模、系统生物学分析人类与阿尔茨海默氏症病人的大脑组织样本来验证生物目标疾病进展中扮演关键的角色,并增加理解疾病的分子网络,识别新的潜在治疗靶点。

2型糖尿病

•建立一个知识门户的DNA序列、功能基因组和外遗传性信息,从研究和临床数据对2型糖尿病和心脏和肾脏并发症。门户将包括现有的数据和新的数据研究涉及100000 - 150000人。丰富的策划和整理信息集合在这个门户网站将提供一个机会来识别最有前途的治疗糖尿病的目标增长的潜在的相关数据。

•专注于DNA区域可能是2型糖尿病的发展或进展的关键,寻找目标人群的自然变化可以预测药物开发的成功的可能性针对这些目标。

类风湿性关节炎,红斑狼疮

•收集和分析组织和类风湿性关节炎,红斑狼疮患者的血液样本确定生物在单细胞水平变化,允许在疾病和比较提供了洞察关键方面疾病的过程。

•识别差异类风湿性关节炎患者应对当前的治疗和那些不这样做,并提供一个更好的系统性的理解疾病机制在RA和红斑狼疮。

高度协作的指导委员会,表示来自公共和私营部门的合作伙伴将为每个疾病监督研究领域建立的计划。指导委员会的指导下将由FNIH NIH的AMP领导人组成的执行委员会,工业,FDA,病人倡导组织。