隐形生物技术启动商业化技术基于针对特定微rna:信使rna相互作用。

隐形生物技术今天宣布其计划目标具体微:mRNA交互小说oligonucleotide-based疗法的发展。公司专利申请量覆盖的基本方法和产品用于阻止特定微:信使rna相互作用,一个新颖的方法使用反义分子目标microRNA在mRNA结合位点。

小分子核糖核酸绑定到目标mrna抑制翻译。大约500人小分子核糖核酸被发现到目前为止,据估计,至少三分之一的人类基因微控制。因此,一个微rna通常调节多个mrna。最近,小分子核糖核酸已经演示了一个角色在各种癌症、免疫条件下,代谢紊乱以及病毒感染,如人类免疫缺陷病毒(HIV)感染巨细胞病毒(CMV)感染和丙型肝炎病毒(HCV)感染。

目前的微rna干扰途径中心直接反义抑制小分子核糖核酸。到目前为止,这种方法证明承诺如丙型肝炎感染的治疗和胶质母细胞瘤。

“发现了RNA干扰,兴趣oligonucleotide-based疗法激增”,创始人兼首席执行官说,Thorleif Møller,博士“第一波是siRNAs第二波微RNA为基础的疗法,如抑制反义分子靶向小分子核糖核酸。”

继续解释公司的方法的基本原理,针对微通道,Thorleif Møller说,“针对小分子核糖核酸与反义分子会影响许多下游基因的活动,由于小分子核糖核酸是一般滥交和控制许多mrna的活动。在某些情况下,这是坏消息。我们想要使用一个更微妙的方式,这是阻止单个微:信使rna与所谓blockmirs的交互。Blockmirs反义寡核苷酸,绑定到一个微rna信使rna结合位点,从而防止微rna调节只有特定的信使rna,同时仍然允许微控制目标mRNA的其余部分。的,重要的是,任何偏离目标绑定blockmir预计不会有任何影响,因为blockmir功能通过一个立体块机制,因此只有一个效果如果它绑定到目标站点。这不同于如siRNAs和核糖核酸酶H激活寡核苷酸,偏离目标绑定结果在意料之外的信使rna降解。

据估计,至少有三分之一的人类基因受到microRNA监管也越来越清楚,小分子核糖核酸在许多疾病中发挥作用。很多情况下已经被确认,我们认为破坏单一微:信使rna相互作用具有潜在的治疗应用程序和我们只有见过的一小部分,科学在未来几年将提供机会,同时解开microRNA监管途径对疾病和他们的贡献。

blockmirs的一个潜在用途是用于治疗丙型肝炎感染。众所周知,微rna - 122促进丙型肝炎病毒的复制,因此有人建议针对微rna - 122抑制反义分子治疗的丙型肝炎感染。然而,microrna在肝细胞- 122是非常丰富的,我们怀疑,阻碍其功能可能有负面影响,因为放松管制的细胞信使rna微rna - 122的控制之下。因此,我们希望使用一个blockmir特别块微rna - 122和之间的交互的目标站点5 '翻译丙肝病毒基因组区域,而不影响正常的肝细胞微rna - 122的作用。”

评论公司的近期Thorleif Møller说,“在过去一年一直关注保护知识产权对我们blockmir方法和覆盖blockmirs本身,我们已经申请了专利的方法阻止特定的微:信使rna相互作用以及微目标识别和验证的方法。现在,我们想要迈出下一步,这是进一步巩固我们的产权资源库和确定临床候选人。为此,我们正在进入与学术界和研究合作也讨论与业内合作领域的寡核苷酸和交付。不用说,我们现在还处理获得资助商业化的技术。”