干细胞屏幕发现潜在的治疗视力丧失

视力丧失与老化或遗传疾病相关,如年龄相关性黄斑变性、视网膜色素变性(RP),分别估计影响全球1600万人,往往是由缺陷引起视网膜色素上皮(RPE)的眼睛。RPE负责清除废物产生正常的视觉过程中当光满足眼睛中的感光细胞通过一个过程被称为吞噬作用。未能清晰和回收这些废物通过吞噬作用最终导致感光细胞死亡和视力丧失。

在最近的一项研究发表在干细胞报道,西巴Almedawar博士和他的同事们与再生疗法中心你德累斯顿,德国,使用诱导多能干细胞(万能)来自患者的皮肤健康的捐赠者和色素性视网膜炎寻找药物和增强RPE吞噬作用的潜力。万能,可重组成任何类型的细胞,转化为RPE细胞,用于高通量筛(一个自动化的过程,可以实现大规模的重复实验)1600年FDA批准的药物。结果,研究人员能够识别一些药物,增强RPE吞噬作用的文化。一种药物测试、抗生素Ramoplanin获救RPE吞噬作用缺陷从某种遗传形式的RP患者。

需要进一步的研究来测试这种药物增强吞噬RP在动物模型中,如果成功,最终人类的病人。更多更大的图书馆也可以显示其他化合物的筛选与潜在治疗这些疾病,导致失明。

参考:Schreiter年代,Vafia K, Barsacchi R,等。人类视网膜色素epithelium-based筛选平台显示诱导物的光感受器外段吞噬作用:干细胞代表。2020年。doi:10.1016 / j.stemcr.2020.10.013

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