干细胞治疗救助ALS模型中运动神经元

在一项研究中,展示了细胞治疗疾病的承诺已经证明了棘手的现代医学,一个团队的科学家威斯康星大学麦迪逊分校显示可以拯救垂死的神经元特性的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),一种致命的神经肌肉疾病也被称为卢伽雷氏症。

新的工作,在一只老鼠进行模型和网上报道在开放获取杂志《公共科学图书馆•综合》表明,干细胞工程分泌的关键生长因子可以保护日益消瘦的运动神经元ALS的结果。

然而,一个重要的警告,虽然在脊髓运动神经元生长因子,保护他们的能力与肌肉保持连接控制没有被观察到。

“在疾病的早期阶段,我们看到近100%运动神经元的保护,”解释了克莱夫·斯文森主持一个神经学家,Masatoshi铃木和同事领导这项研究的威斯康辛大学麦迪逊分校的魏斯曼中心。“但是当我们看着这些动物的功能,我们没有看到改善。肌肉不回应。”

目前,还没有有效的治疗肌萎缩性侧索硬化症,折磨约有40000人在美国和几乎总是致命的三到五年内的诊断。逐渐体验渐进式肌肉无力和瘫痪病人控制肌肉的运动神经元疾病摧毁。ALS的原因是未知的。

在威斯康辛州的一项新研究,新生脑细胞被称为神经祖细胞来源于人类胎儿组织工程分泌一种化学物质称为胶质细胞系衍生神经营养因子(GDNF),代理,已经被证明可以保护神经元,但很难送到大脑的特定区域。基因工程细胞被植入大鼠的脊髓患有肌萎缩性侧索硬化症的一种形式。

“GDNF有很高的亲和力在脊髓运动神经元”斯文森主持说。当植入,”GDNF分泌细胞存活漂亮。在80%的动物,我们看到好到期移植。”

植入细胞,事实上,演示了一个地区的亲和力的脊髓运动神经元死亡。根据斯文森主持,细胞迁移到损伤的面积,他们“只是坐在和释放GDNF。”

威斯康辛州团队移植细胞的一侧脊髓和使用未经处理的一面比较移植细胞的影响及其化学分泌物。

“我们只把移植在脊髓的一个小区域,只有一边,”铃木说。”地区,我们看到了人类细胞是唯一的地方,我们看到了运动神经元的保护。”

但同时公开的运动神经元GDNF保护,威斯康辛州团队无法检测神经元之间的连接和他们控制的肌肉。

“即使在动物有很多运动神经元存活下来,我们没有看到(肌肉)连接,这解释了为什么我们没有看到功能恢复,”铃木说。

尽管明显的下一步的研究,试图查明原因受保护的运动神经元无法勾搭肌肉,斯文森主持表明,进一步支持运动对人类临床试验工作。

“我们认为电池是安全的,他们增加运动神经元的存活,”斯文森主持说。“这可能是非常重要的对病人,每天失去神经元。然而,这并不是一个微不足道的干预——你要钻一个洞在脊髓细胞释放GDNF。但有几个选项,这些病人,我们将继续推进这种方法。”