从线粒体疾病干细胞拯救病人

线粒体疾病造成DNA突变导致细胞功能改变。细胞损伤和细胞死亡的结果可导致多系统衰竭甚至死亡。在美国,4000孩子出生每年有一种线粒体疾病。没有治疗或治愈。

米塔李波夫的和马的发现提供了一个潜在的突破性治疗患者疾病的mtDNA变体。纸”,代谢救援mtDNA疾病,患者多能细胞”概述了线粒体替代方法用于创建一个干细胞与患者的皮肤细胞健康的线粒体包含mtDNA突变。开展这项研究中,研究人员首先收集患者的皮肤细胞mtDNA突变。然后恢复皮肤细胞的细胞核,搭配健康的捐赠者细胞质,细胞核周围的材料包含线粒体DNA,从一个鸡蛋。这导致了一个胚胎干细胞与健康的线粒体。

重新插入基因正确的细胞植入病人取代病变组织更精确的比传统的基因疗法,包括合成基因插入患者通过病毒。核移植技术治疗许多疾病铺平了道路由DNA突变引起的。