干细胞治疗亨廷顿氏舞蹈症

密切关注如何金丝雀学习一首新歌已经帮助科学家的研究开辟新途径的研究对亨廷顿氏病——一种致命的疾病,目前还没有治愈,甚至减缓疾病的治疗。

在9月20日发表的一篇论文在《临床研究杂志》,罗切斯特大学医学中心的科学家们表明干细胞治疗可能有一天被用来治疗疾病。

该团队使用基因疗法指导发展的内源性干细胞在小鼠的大脑受亨廷顿氏舞蹈症的一种形式。治疗的小鼠寿命明显更长,更健康,和有更多新的、可行的大脑细胞比未接受治疗。

同时还为时过早预测这种治疗是否会工作的人来说,它提供了一个新方法对抗杭丁顿氏症,神经学家史蒂文高盛说,医学博士博士,这项研究的第一作者。

缺陷导致疾病的基因已经十多年了,但这些知识还没有翻译,以便更好地照顾病人。

“没有太多现在病人患有这种彻底毁灭性的疾病,”高盛说,谁是开发新技术来试图使干细胞治疗病人的床边。

“虽然干细胞的承诺是广泛地讨论了许多疾病,其实情况的亨廷顿氏——一个非常特定类型的大脑细胞在一个特定的大脑区域是脆弱的,最有可能受益于干细胞为基础的治疗。”

最新论文的主要作者是Abdellatif Benraiss,博士,大学研究助理教授,和前博士后副Sung-Rae曹博士,现在在韩国延世大学。

研究的最新结果根部高盛超过20年前作为一个在洛克菲勒大学的研究生。在基本的神经科学研究中,高盛正在调查金丝雀如何学习新的歌曲,他发现每次学习一首新歌金丝雀,它创造了新的大脑细胞叫做神经元。

1983年他的博士论文是神经发生的第一次报告-生产新的脑细胞在成年人的大脑,,开了门,大脑有一个字体的干细胞可以作为新的细胞来源。

这一发现导致了职业对高盛来说,创造了分离干细胞的方法。这些技术允许高盛集团发现的分子信号,帮助确定特定类型的细胞,并重新创建这些信号直接细胞的发展。Benraiss密切与高盛工作了十多年在亨廷顿的项目。

“大脑细胞的类型,允许一只金丝雀来学习一首新歌是相同的细胞类型,亨廷顿氏舞蹈症患者死于“高盛说,神经学、神经外科、儿科、教授的分裂的细胞和基因治疗。

“一旦我们工作出分子的信号,控制这些大脑细胞的发展,下一个逻辑步骤是为了引发他们在亨廷顿氏舞蹈症再生。”

杭丁顿氏症是一种遗传疾病,影响大约30000人在美国有缺陷的基因结果至关重要的脑细胞的死亡称为介质带刺的神经元,导致无意识的动作,协调问题,认知困难,和抑郁和烦躁。

这种疾病通常在年轻成年中期,罢工在病人的30岁或40岁;目前没有办法减缓疾病的进展,这是致命的。

干细胞提供了一个潜在的池取代神经元丢失在几乎任何疾病,但科学家必须首先学习广泛的分子信号形状的发展。

干细胞的命运取决于大量的生化信号——在大脑中,干细胞可能成为中产生多巴胺的神经元,也许,或者中带刺的神经元细胞被帕金森病和亨廷顿氏病,分别。

来做这项工作,高盛的团队建立了一个成套分子作为生成新配方中带刺的神经元,以取代那些已变得有缺陷的小鼠的疾病。

小组使用一种感冒病毒被称为腺病毒携带多余的两个基因在小鼠大脑的一个区域,称为心室壁是干细胞。

这个区域是非常接近的大脑区域,称为neostriatum,受亨廷顿氏舞蹈症的影响。

团队投入多余的基因称为‘诺金’,这有助于阻止干细胞成为另一种类型的细胞在大脑中,星形胶质细胞。

他们还把多余的BDNF基因(脑源性神经营养因子),这有助于干细胞成为神经元。基本上,干细胞是沐浴在酿造,额外的‘诺金’和BDNF直接发展到中等带刺的神经元。

结果在小鼠体内,一种严重的亨廷顿氏舞蹈症,是戏剧性的。

老鼠几千新成立的介质neostriatum带刺的神经元,而没有新的神经元在老鼠身上没有治疗,和形成新的神经元连接介质棘神经元通常做的。

老鼠生活在大约17%时间更长,更健康、更积极、更协调显著比未经处理的小鼠。

实验是为了测试这个想法,科学家们可以产生新的在有机体中带刺的神经元,这些神经元已经患病。

现在的能力已经证明,高盛是致力于扩展改进的持续时间。最终他希望评估这种潜在的方法治疗的病人。