干细胞的今年板条疾病项目

干细胞的公司已经宣布,它已停止其Ib期临床试验在神经元ceroid lipofuscinosis(也称为板条NCL疾病),一种罕见的和致命的神经退行性疾病的孩子,由于缺乏病人权责发生制。

2009年,公司完成了第一阶段的安全试验HuCNS-SC®人类神经干细胞在六个患者晚期的NCL俄勒冈健康与科学大学(也是OHSU) Doernbecher儿童医院。

2010年10月,公司启动了Ib阶段试验也是OHSU评价细胞额外6个病人在疾病的早期阶段,因此最有可能受益于及时神经干细胞移植。然而,没有发现符合条件的患者或临床注册尽管勤奋努力的调查人员在过去的六个月。

FAAP医学博士斯蒂芬•Huhn流式细胞仪,副总裁和干细胞的中枢神经系统项目的主管Inc .)说,“在临床试验中对于罕见疾病,及时关注研究的病人登记总是赞助商。不幸的是,这种担忧已经物化Ib NCL期研究。22日最初的前景,没有一个病人符合输入的标准。这个经历也强调在完成公司将面临的重大挑战,在一个合理的时间内,更大的研究目标患者人群中,最终将被市场营销所需的批准。这些因素,加上我们有限的公司资源,促使NCL的决定搁置我们的临床开发项目。”

干细胞的总裁兼首席执行官马丁•麦格琳Inc .)说,“我们希望感谢也是OHSU的医生和员工的无私奉献和贡献这一开创性的干细胞研究。我们也深深感谢六名病人的家属参与我们的第一阶段试验。毫无疑问,这个决定将会非常失望的NCL社区,但我想指出的是,他们的支持极大地促成了这种开创性的技术前景终有一天会导致广泛的使人衰弱的神经退行性疾病的治疗。

由于这个临床研究,我们建立了我们可以安全意义的剂量的HuCNS-SC细胞移植直接进入大脑,患者可以忍受手术治疗和免疫抑制方案。我们现在也有证据表明,一旦移植,细胞能够嫁接和幸存的长期、持久的临床效益的可能性。,重要的是,我们现在还没有观察到任何异常的细胞行为的证据或肿瘤形成现在三年多移植后的患者,和我们继续遵循长期观察研究的一部分。”