干细胞的公司。计划推进巴顿病的第二次临床试验

NCL是一种以缺乏一种关键酶为特征的遗传疾病，它会导致神经元的损失并最终导致患者死亡。公司于2009年1月完成了NCL的一期临床试验，并于2009年9月向FDA报告了结果。

StemCells公司的副总裁兼CNS项目负责人Stephen Huhn博士说:“我们的第一次NCL试验主要关注安全性，我们的数据显示，细胞、免疫抑制方案和过程都具有良好的耐受性。这种积极的安全性鼓励我们推进NCL的临床项目，第二次试验将更加强调临床效益的衡量。”我们已经证明了我们的HuCNS-SC细胞能产生NCL中缺失的酶，所以我们的策略是移植我们的细胞，让它们提供足够的酶来保持患者自身神经元的完整和功能。我们认为，证明益处将取决于移植时有多少神经元活着，所以与我们的第一次试验不同，第二次试验的目的是招募神经元退化和认知障碍较少的患者。”

拟议的新试验旨在进一步评估HuCNS-SC细胞在NCL中的安全性，同时也检查细胞影响疾病进展的能力。公司计划纳入6例婴幼儿晚期NCL患者。由于在疾病的最后阶段之前进行干预可能是提供治疗益处的关键，该公司计划招募脑萎缩程度低于首次试验的患者。根据提议的方案，所有患者将移植HuCNS-SC细胞并进行免疫抑制9个月。在移植后的12个月内，还将定期对患者进行评估。由于公司打算长期跟踪该疗法的疗效，在本试验结束时将启动单独的4年观察性研究。在FDA批准试验方案后，公司将继续进行场地选择，并寻求必要的机构审查委员会批准以启动试验。