干细胞的公司收到FDA批准开始临床试验HuCNS-SC®细胞髓鞘疾病

干细胞的公司已经宣布,它已收到批准美国食品和药物管理局(FDA)发起一个临床试验产品公司的专有HuCNS-SC候选人(净化人类神经干细胞)治疗Pelizaeus-Merzbacher疾病(PMD),一种致命的大脑疾病,主要影响儿童。

这个阶段我试验的目的是评估的安全性和初步疗效HuCNS-SC细胞作为PMD的治疗。目前,还没有批准治疗这种疾病。

这是该公司的第二次fda批准的临床试验来评估HuCNS-SC细胞作为一个潜在的治疗神经退行性疾病。第一个这样的研究是该公司的第一阶段临床试验HuCNS-SC细胞治疗神经ceroid lipofuscinoses (NCL),或板条疾病。第一阶段NCL试验将在2009年1月完成。

PMD患者与生俱来的基因突变,导致大脑中的神经纤维的髓鞘形成不足,神经损伤和最终死亡。髓,由特殊的细胞称为寡树突胶质细胞,使神经纤维允许电信号进行正常。其他更常见,髓鞘形成疾病包括脑瘫、横向脊髓炎和多发性硬化症。

临床前研究由该公司及其合作者提供一个理由HuCNS-SC髓鞘形成细胞疾病的潜在治疗用途。公司证明,当移植到动物模型hypomyelination(颤抖的鼠标),HuCNS-SC细胞灌输和分化成成熟的少突胶质细胞和宿主神经纤维周围形成髓鞘。

最初的髓鞘形成颤抖鼠标中的数据发表在《美国国家科学院院刊》上,额外的髓鞘形成研究的结果提出了由菅伸子田博士,干细胞生物学的公司的副总裁,国际干细胞研究学会年会在今年早些时候在费城。

公司已经开始寻求批准临床实验的审查委员会(IRB)的潜在临床试验地点以便开始招收患者。