干细胞,Inc .)阶段我在河畔年会板条试验数据了
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干细胞的公司已经宣布,内森·塞尔登医学博士博士,F.A.C.S.,F.A.A.P.,将功能演示今天在美国神经外科医生协会2010年会(感染)。
塞尔登博士是首席调查员公司第一阶段的临床试验在神经元ceroid lipofuscinosis(通常也称为NCL板条疾病),一种致命的神经退行性疾病的孩子。塞尔登博士在他的演讲中,将从试验和总结积极的安全数据将注意,额外的数据进行长期随访研究继续确认该公司的安全性HuCNS-SC®细胞。
”这个阶段我审判是一个非常重要的第一步找到一个可行的治疗和延长这种毁灭性疾病的儿童的生命,”塞尔登博士说。“初步结果关于安全与移植相关的重要细胞剂量肯定是有前途的。HuCNS-SC细胞的进一步研究是必要的为婴儿和late-infantile NCL,以及探索这种细胞疗法的方法对其他中枢神经系统的条件。”
塞尔登博士是平原教授儿科神经外科和儿科神经手术的部门主管俄勒冈健康与科学大学(也是OHSU) Doernbecher儿童医院,也是OHSU医学院。
第一阶段NCL实验是首次FDA-authorized临床试验使用净化人类神经干细胞作为一个潜在的治疗代理,和安全的主要目的是评估公司的HuCNS-SC产品候选人。试验是在2009年1月完成,研究结果提交给FDA在2009年9月。
试验数据表明,HuCNS-SC细胞,移植过程中,免疫抑制疗法都是良好的耐受性,这病人的医学、神经和神经心理条件,移植后,出现符合疾病的正常过程。共有六名病人在晚期的婴儿或幼儿后期NCL登记和治疗的试验。一个病人死于疾病约11个月移植后。
五个病人完成了12个月的评估期间规定的试验协议随后进入了另一个四年的观察研究。到目前为止,这个正在进行的后续研究的数据显示没有证据直接相关的严重不良反应与HuCNS-SC细胞或其他与干细胞治疗相关的安全问题。所有5个患者移植后存活至少两年HuCNS-SC细胞,和磁共振成像(MRI)在为期两年的移植后点显示没有囊肿或肿瘤形成的迹象。两个病人去世大约2.5年和3.4年移植后,分别和这些死亡也被认为是由于潜在的疾病的进展。三个幸存的患者现在大约是2.3年,2.7年和3.0年移植后分别。
“所有的家庭和病人参与该临床研究应该被认为是真正的医学先驱,”斯蒂芬Huhn发表评论,医学博士,流式细胞仪,FAAP,副总裁和干细胞的中枢神经系统项目的主管Inc .”他们的勇敢决定参与这个开创性的审判已经使我们能够提前寻找NCL及其他神经系统疾病的有效治疗,我们欠他们一个巨大的债务的感激之情。”
Huhn博士补充说,“鉴于病重和脆弱的患者参与这个实验,我们相信这些安全观察尤其有意义。我们收集的数据到目前为止鼓励我们继续我们的临床开发,和我们目前正在准备第二NCL审判。”
干细胞的最近向FDA提交一个协议发起第二次临床试验的NCL HuCNS-SC细胞。拟议的新试验的目的是进一步评估NCL HuCNS-SC细胞的安全性,同时也研究细胞的能力影响疾病的发展。因为之前干预疾病的最后阶段可能会证明治疗中获益的关键,该公司计划招收患者在第二次试验中有较少的神经元变性和脑萎缩。
塞尔登博士是首席调查员公司第一阶段的临床试验在神经元ceroid lipofuscinosis(通常也称为NCL板条疾病),一种致命的神经退行性疾病的孩子。塞尔登博士在他的演讲中,将从试验和总结积极的安全数据将注意,额外的数据进行长期随访研究继续确认该公司的安全性HuCNS-SC®细胞。
”这个阶段我审判是一个非常重要的第一步找到一个可行的治疗和延长这种毁灭性疾病的儿童的生命,”塞尔登博士说。“初步结果关于安全与移植相关的重要细胞剂量肯定是有前途的。HuCNS-SC细胞的进一步研究是必要的为婴儿和late-infantile NCL,以及探索这种细胞疗法的方法对其他中枢神经系统的条件。”
塞尔登博士是平原教授儿科神经外科和儿科神经手术的部门主管俄勒冈健康与科学大学(也是OHSU) Doernbecher儿童医院,也是OHSU医学院。
第一阶段NCL实验是首次FDA-authorized临床试验使用净化人类神经干细胞作为一个潜在的治疗代理,和安全的主要目的是评估公司的HuCNS-SC产品候选人。试验是在2009年1月完成,研究结果提交给FDA在2009年9月。
试验数据表明,HuCNS-SC细胞,移植过程中,免疫抑制疗法都是良好的耐受性,这病人的医学、神经和神经心理条件,移植后,出现符合疾病的正常过程。共有六名病人在晚期的婴儿或幼儿后期NCL登记和治疗的试验。一个病人死于疾病约11个月移植后。
五个病人完成了12个月的评估期间规定的试验协议随后进入了另一个四年的观察研究。到目前为止,这个正在进行的后续研究的数据显示没有证据直接相关的严重不良反应与HuCNS-SC细胞或其他与干细胞治疗相关的安全问题。所有5个患者移植后存活至少两年HuCNS-SC细胞,和磁共振成像(MRI)在为期两年的移植后点显示没有囊肿或肿瘤形成的迹象。两个病人去世大约2.5年和3.4年移植后,分别和这些死亡也被认为是由于潜在的疾病的进展。三个幸存的患者现在大约是2.3年,2.7年和3.0年移植后分别。
“所有的家庭和病人参与该临床研究应该被认为是真正的医学先驱,”斯蒂芬Huhn发表评论,医学博士,流式细胞仪,FAAP,副总裁和干细胞的中枢神经系统项目的主管Inc .”他们的勇敢决定参与这个开创性的审判已经使我们能够提前寻找NCL及其他神经系统疾病的有效治疗,我们欠他们一个巨大的债务的感激之情。”
Huhn博士补充说,“鉴于病重和脆弱的患者参与这个实验,我们相信这些安全观察尤其有意义。我们收集的数据到目前为止鼓励我们继续我们的临床开发,和我们目前正在准备第二NCL审判。”
干细胞的最近向FDA提交一个协议发起第二次临床试验的NCL HuCNS-SC细胞。拟议的新试验的目的是进一步评估NCL HuCNS-SC细胞的安全性,同时也研究细胞的能力影响疾病的发展。因为之前干预疾病的最后阶段可能会证明治疗中获益的关键,该公司计划招收患者在第二次试验中有较少的神经元变性和脑萎缩。
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