干细胞的,公司的发布里程碑Pelizaeus-Merzbacher疾病临床试验结果

干细胞的公司宣布初步进步的证据和持久的四个病人移植的供体细胞衍生的髓鞘形成与公司的专有HuCNS-SC (R)细胞(净化人类神经干细胞)的临床试验Pelizaeus-Merzbacher疾病(PMD),一种罕见的hypo-myelination障碍的儿童。此外,临床评估显示小但可以衡量的电机和/或三四个病人认知功能;第四个病人临床上仍稳定。这项研究是由加州大学的研究员旧金山分校。

试验结果的总结提出了周六,3月31日,在2012年欧洲脑白质营养不良协会(ELA)家庭/科学家会议在巴黎。研究结果被发表在同行评审的科学期刊提交。

“这个阶段我研究的结果是有意义的,重要的是,”研究人员说纳Gupta,医学博士,博士,加州大学旧金山分校的神经外科和儿科副教授兼首席儿科神经外科UCSF贝尼奥夫儿童医院。”的安全性和临床结果移植一年后在这个阶段我研究,结合持久的髓鞘形成的辐射信号,提供客观证据HuCNS-SC移植的生物学效应,地址的根本基础病理学在PMD患者的大脑。我们也希望认识到家庭对这项研究的贡献。这些进步离不开他们愿意参与这个临床研究。”

PMD患者有一个有缺陷的基因,导致大脑的髓磷脂不足。这种疾病只发生在男性,和那些最严重的疾病,connatal PMD,通常明显残疾从出生和死亡,在第一个十年的生活。这项研究是第一个测试移植的神经干细胞作为一个潜在的治疗髓鞘形成障碍。髓磷脂是物质包围并隔离神经细胞的通讯纤维(也称为轴突)。没有足够的髓鞘形成,这些纤维无法正确传递神经冲动,导致进行性神经功能丧失,和死亡。

进行的非盲期试验,2010年2月到2012年2月,注册四connatal形式的PMD患者,年龄在14个月的5年,并被用来评估安全性和干预的初步疗效。该研究使用磁共振(MR)成像,普遍采用在其他神经系统疾病,探讨髓鞘形成的迹象与移植的神经干细胞。HuCNS-SC移植手术是送到多个站点在大脑的额叶。病人也收到了9个月后移植和免疫抑制进行了密集的神经评估和后续成像先生移植后12个月。另一个四年的观察研究将继续监视和报告所有4名患者的未来发展。

为期一年的间隔,MR成像显示更改兼容增加在该地区的髓鞘形成的移植。髓鞘形成的迹象先生坚持免疫抑制的撤军后9个月,也发现随着时间的进展。开发新的髓磷脂信号是前所未有的connatal PMD患者和符合HuCNS-SC移植。

“髓鞘形成的发现在第一个探索性研究确实非常令人鼓舞的,”Stephen Huhn说,医学博士,流式细胞仪,FAAP,副总裁和干细胞的中枢神经系统项目的主管公司。“我们相信,这项试验的结果提供概念和一个令人信服的理由的公司开始计划第二阶段研究PMD控制。这些结果也可能影响其他脑白质营养不良,以及更常见的髓鞘疾病包括横向脊髓炎、多发性硬化和室周的白质损伤在脑瘫。我们很高兴工作和加州大学旧金山分校的研究人员深深感激的关键研究专家致力于审判。”