研究突出了杜氏肌萎缩症SNT-MC17 /等物质的潜力

作者得出结论,early-initiated和长期治疗mdx老鼠,杜氏肌萎缩症的动物模型,是心血管和提高运动性能。Santhera最近的第二阶段概念验证试验SNT-MC17 /等年轻人口的杜氏肌萎缩症患者心脏和呼吸功能显示积极的功效。与此同时,公司在科学与临床专家和卫生部门的讨论从欧盟和美国在准备第三阶段发展计划,启动的计划在2009年上半年。首席研究员,教授贡纳Buyse(比利时鲁汶大学),将数据从临床前和临床研究SNT-MC17 /等物质在杜氏肌萎缩症在即将到来的世界13日国会肌肉社会(9月29日至10月2日在纽卡斯尔,英国)。

发表在《欧洲心脏杂志》上报道了一个非常长期的结果,失明和安慰剂对照研究的抗肌萎缩蛋白缺乏mdx鼠标、疾病相关的动物模型。该研究的主要发现是,presymptomatic-initiated和长期等治疗显著预防心脏舒张功能不全,心脏收缩收缩储备和保存,因此阻止致命的急性心衰的发展在dobutamine-mediated压力协议,自愿降低心脏炎症和纤维化,和提高运行性能的mdx小鼠模型。

以作者的观点的有利影响等物质可以解释为改善线粒体呼吸链的功能的能力,减少氧化应激通路被卷入抗肌萎缩蛋白缺乏肌肉萎缩症的病理生理学。“我们已经确定了一个新的人类潜力的治疗策略的杜氏肌肉营养不良症,SNT-MC17 /等物质是心血管和改善运动表现dystrophin-deficient mdx鼠标”,作者总结道。

Santhera首席科学官托马斯•迈耶在《欧洲心脏杂志》上发表评论说:“杜氏肌萎缩症是一种严重且仍无法治愈的疾病。心脏衰竭负责早逝的杜氏肌萎缩症患者的一个重要部分。报道心血管数据符合我们第二阶段的证据收集概念验证试验和支持SNT-MC17 /等作为潜在的治疗选项的杜氏肌萎缩症”。

原文:Buyseet al。长期盲安慰剂对照研究SNT-MC17 /等物质的抗肌萎缩蛋白缺乏mdx鼠:心脏保护和改善运动表现。欧洲心脏杂志》上(doi: 10.1093 / eurheartj / ehn406);Epub打印2008年9月10日之前。