研究优化特定病人的干细胞治疗帕金森病

来自斯克里普斯的科学家研究和卡迪夫大学做出关键的发现支持一个新的干细胞治疗帕金森病。的方法,称为自体疗法,使用诱导多能干细胞(万能)-从患者自身的皮肤或血液细胞取代大脑神经元丢失在帕金森氏症。一个人自身的细胞移植的消除需要免疫抑制。

在一项新的研究中,研究人员使用则由两个帕金森氏症患者的皮肤细胞制造年轻神经元被成功移植到大鼠模型的疾病。他们使用的动物模型,以确定到底在什么阶段发展应该移植iPSC-derived神经元成为成熟的神经元能够逆转老鼠大脑疾病的迹象。

这项研究发表在干细胞与发展2023年6月22日,是一个至关重要的一步自体iPSC-derived神经元的临床试验在人类帕金森症患者。

本文报告重要进展发展自体的细胞替代疗法对帕金森病,”资深作者Jeanne Loring说博士名誉教授和再生医学中心主任斯克里普斯研究和阿斯彭神经科学的创始人之一,Inc .)“这些结果给我们信心,个性化治疗帕金森病是可行的。

十多年来,研究人员一直在开发方法使用iPSCs-which可以形成任何细胞类型的身体来治疗各种疾病的特点是有缺陷或缺失的细胞。帕金森病的人已经失去了大脑中的神经元产生称为多巴胺的化学信使。由此产生的低水平的多巴胺导致帕金森病的症状,这通常是震动和缓慢的运动。目前还没有治愈的疾病,只有有限的选项控制症状。每年有近90000人被诊断为帕金森病,和全世界1000万人患有这种疾病。

今天,临床试验已经开始利用干细胞来代替人的大脑中产生多巴胺的神经细胞与帕金森病,但试验用无与伦比的细胞从实验室或捐赠,而不是细胞来自患者自身的身体。

“当你移植神经元来自别人的细胞,这些细胞将被免疫系统,要求使用免疫抑制药物,往往不容忍”洛林说道。

洛林和文章的第二作者玛丽亚·莱罗,来自卡迪夫大学,而不是专注于万能干细胞来自患者。在新的工作中,他们想要找到最优发展阶段移植神经元的前身。

他们发现,移植使用两个不同的early-neuron祖细胞阶段都被成功接枝到大脑。然而,他们惊奇地发现,只有一个阶段,早期的前兆,有效地扭转帕金森病的症状。进一步查看,他们发现不同:年轻的细胞能更好地与其他神经元。

当科学家们检测了细胞,以确定哪些基因被表达的每一个神经前体阶段,他们发现许多与神经元分化相关的基因是在年轻的细胞和打开关闭老的。

“在更早的时间点,将成为神经元细胞,当他们进入大脑时,他们收到的信号打开这些基因和完成他们的发展。这允许他们与主机的连接,”莱罗解释说。“如果他们走得更远的发展,他们不再回应那些初始发育信号。”

“知识的基因打开最佳发展状态的神经元前体细胞治疗帕金森症可以帮助研究人员屏幕细胞在移植到病人,”洛林补充道。“基因表达分析的概率大大提高成功的移植,”她说。

这些发现也可能促进研究人员利用万能开发治疗其他疾病,包括亨廷顿氏舞蹈症、年龄相关性黄斑变性和心脏衰竭。

参考:山R, Mossman是的,Bratt-Leal, et al .神经结果和基因表达谱与功效的人类诱导多能干细胞多巴胺神经元移植。干细胞Dev。2023年,32(13 - 14日):387 - 397。doi:10.1089 / scd.2023.0043

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