目标基因收到增强核心技术专利申请包括RNA表达

目标基因公司宣布发行额外的专利相关的腺相关病毒(AAV)载体技术,描述了分娩基因或小治疗基因结构或小治疗基因结构包括RNAi等治疗RNA分子。

美国专利# 7125717,题为“新陈代谢活性的重组病毒载体和方法的准备和使用“描述AAV载体的使用有效的治疗基因的表达结构。

单链脱氧核糖核酸(DNA)向量像AAV需要转换一种双链DNA为了治疗感兴趣的基因表达。AAV病毒DNA大约是4.7 Kb大小。

然而,大量的基因用于基因治疗以及基因结构如RNA表达或RNAi这种规模大约一半或更少。

这项专利表明AAV载体包含大约一半的基因序列AAV有效载荷的大小可以形成intrastrand配对,将治疗构造转换为一种可表现的形式。

这导致一个有效的表达治疗性基因构造,并且有可能增加对治疗或预防疾病。

最新专利补充说”的发行目标基因的知识产权组合,增强了效用的AAV载体在两个重要方面:首先,对治疗基因表达以增加必要的蛋白质来防止或纠正一种疾病状态,其次,表达治疗RNA分子,如RNAi,可以沉默或块的表达异常与其他疾病相关的蛋白质,”巴里j·卡特博士说,执行副总裁和首席科学官目标基因公司和专利发明人。

“不正常生产的蛋白质是许多人类疾病的原因;和RNAi自然发生在细胞调节基因的表达,从而阻止或沉默特定疾病导致蛋白质的生产。”

本专利中描述“使用AAV载体来表达这些特定的双链rna治疗,如RNAi,可能会专门阻止这些异常与疾病相关的蛋白质的表达。”

“定向遗传有超过十年的专业发展的AAV载体治疗广泛的疾病和使用AAV载体来治疗疾病,交付和治疗基因的高效表达感兴趣的一直是该公司的焦点。”

“考虑到领域的最新进展和兴奋RNA治疗的发展一个新类,如RNAi,阻止异常蛋白质的表达,使用向量的发展本发行专利中描述我们的工作作为一个公司的自然延伸和扩大我们的潜在的治疗靶点,”h·斯图尔特·帕克说,总裁兼首席执行官的目标基因。

“关键在于利用这些向量可能允许我们治疗疾病本质上打开或关闭基因表达与疾病有关。”