使用纳米粒子有害基因的靶向治疗

病毒攻击人体通过发送他们的遗传密码——DNA和RNA——进入细胞和繁殖。承诺类疗法,使用合成核酸和关闭特定目标,有害基因和阻止病毒蔓延升温。

然而,只有少数核或其他RNA interference-based疗法已获批准。的一个主要问题是核到身体和指导目标。

化学工程的研究人员Cockrell工程学院的目的为了解决这个问题,同时提高核的目标有效性。在一篇新论文《控释,研究人员创建了一些不同类型的纳米粒子和分析的能力和保护核从身体的免疫系统。

“人体是一个多元化的地方有这么多系统来保护我们免受外国材料,”艾莉亚Shodeinde说大四毕业研究员在McKetta化学工程系教授、药物输送工作先锋尼古拉斯粉红的实验室。“所以,当你试图引入一个综合派生的材料,它几乎立即激活免疫系统的防御,所以你需要一些保护核。”

几种不同类型的纳米粒子在粉红的实验室证明有效的核交付。研究小组测量的粒子可以在刺激的环境中,如改变水平的pH值,并相应地调整而不分解。

团队试图找到正确的平衡保护和沉默的siRNAs有害基因的有效性,同时减少粒子的毒性。

“研究人员需要记住,一个完美的系统可能不可行,因为这个时候需要找到一个平衡有如此多的运动部件,“Shodeinde说。“我们已经能够成功实现调制很多不同的参数来发现甜点。”

核科学家是如此令人兴奋,因为它可以调整阻碍许多不同种类的基因在体内。然后他们专门针对mRNA,信使RNA的简称,告诉细胞做什么。mRNA最近成为热门词汇的一部分,因为几个COVID-19疫苗使用信使rna告诉细胞产生抗体抵抗冠状病毒蛋白质。

Shodeinde指出,在许多疾病的症状,或者生产不足的蛋白质。核可以配置为启用此不规则蛋白质生产和发现的基因,或多或少,关闭它们。这种“上游”的解决方案是传统治疗方法无法实现的东西,Shodeinde说。

“siRNAs进来在蛋白质表达水平之前,我们希望使用它们来改变基因表达水平能给我们更好的结果,”她说。

这项工作建立在已经出台了许多以前的论文,粉红的实验室专注于发展水凝胶,纳米药物输送。就在上周粉红,Shodeinde Deidra病房,一个化学工程博士生,发表了一篇新论文在先进医疗材料。在这本书中,作者讨论他们的未来愿景RNA-based疗法治疗某些类型的癌症。

“这项新研究的结果从我们实验室有前途的小干扰rna交付并添加到我们的先前的研究在大约10年前开始,已经导致大约15发行的出版物和两项美国专利,“粉红说,首席研究员的siRNA纸。

下一个,研究人员希望改善细胞定位。它是关键,Shodeinde说,确保siRNAs只与靶细胞,不要关闭任何他们不应该。

参考:斯宾塞DS, Shodeinde AB,贝克曼DW, Luu BC,霍奇斯人力资源,粉红NA。Cytocompatibility、膜破坏,siRNA交付使用环境响应性的阳离子纳米凝胶。j .控制。释放。2021;332:608 - 619。doi:10.1016 / j.jconrel.2021.03.004

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