188金宝搏备用技术网络探索CRISPR革命:采访教授Jennifer Doudna CRISPR基因组编辑技术的协作开发

在2012年,教授Jennifer Doudna和教授Emmanuelle贝纳首先使用CRISPR描述为一个基因组编辑技术,突破,被认为是一个最重要的生物发现的。*

除了这一发现,Doudna被公认为“面对CRISPR”和大力提倡安全和负责任的使用。2015年,她是第一个呼吁暂停使用CRISPR技术使人类生殖系永久的改变。

Doudna也建立了“CRISPR经济”雇佣了成千上万的个体,她协助创建和服务于几家公司的顾问小组CRISPR空间。

除了令人印象深刻的出版物和创新研究工作,Doudna也支持妇女在干。她积极促进和导师有才华的年轻女性高管在CRISPR,例子包括雷切尔•Haurwitz Doudna实验室成员和前首席执行官驯鹿生物科学,和Janice陈前Doudna实验室成员和庞大的生物科学的作物。

在这次采访中,Dounda回忆最初的发现、讨论CRISPR技术的独特的和令人兴奋的应用程序,并提供她的想法CRISPR领域的未来。

莫莉·坎贝尔(MC):你的工作在CRISPR-mediated基因组编辑现在被认为是迄今为止最重要的生物的发现之一。你能告诉我们关于研究导致了这一发现,并描述我们如何感觉当你意识到这种技术的真正潜力?

詹妮弗Doudna (JD):2006年在我的实验室工作期间在加州大学伯克利分校,我听说一个意想不到的方式,细菌可能将病毒DNA序列片段存储在“CRISPR”数组。

这些片段复制到地址标签等RNA用于直接细菌蛋白质减少病毒DNA在特定的地方。数组,连同CRISPRassociated (Cas)的蛋白质,提供适应性免疫,保护细菌免受病毒感染。我们的团队,包括合作者Emmanuelle贝纳和我们实验室成员马丁Jinek和Kryz Chylinski,调查CRISPR-associated叫做Cas9的蛋白质如何使用RNA指南找到并减少病毒DNA,并如何重组DNA在其他网站。

那天马丁Jinek完成实验显示如何编程Cas9工程single-guide rna,我无法停止思考我们的结果,如何Cas9 RNA-programmed削减活动可以以不同的方式改变人类细胞的DNA序列。

在那天晚上做饭的时候,我突然大笑起来。妈妈:“你为什么要笑?“我的儿子想知道。“因为细菌这个神奇的蛋白质,可以用于发现和减少任何所需要的DNA片段,查找和改变一个字在书中在图书馆!”我告诉他。

在2012年,我们发表结果并描述了如何CRISPR-Cas9可以作为一个简单而有效的系统在细胞基因组编辑。这种技术已经展开的深远影响。

主持人:除了CRISPR,有替代基因编辑的方法。为什么CRISPR优于其他方法,在这些其他CRISPR提供什么福利方法吗?

JD:科学家们一直在好奇的可能性做出修改基因组持续很长一段时间。ZFNs早期基因操作工具包括取得,而最近,CRISPR-Cas9和相关RNA-guided蛋白质。取得和ZFNs基于蛋白质都有特定的基因序列的亲和力。因此,虽然他们可以针对一个特定的基因,每一个都需要技术价值的蛋白质工程的过程以确保特异性基因的兴趣。

相比之下,CRISPR-Cas9不需要这一步,因为它使用RNA作为指导找到所需的DNA序列。同一Cas9蛋白质可以被编程目标新基因只通过向它提供一个新的RNA指南,可以在线订购或迅速在实验室里。

主持人:最独特的和令人兴奋的应用程序是什么CRISPR技术迄今为止遇到的吗?

JD:我最近举办了一年一度的实验室和我的研究团队撤退。对我们来说这是一个机会来分享新奇的想法和头脑风暴未来的研究方向。一个谈话由一群实验室成员围绕全球变暖。思想包括编辑农作物包括moderate-term二氧化碳的碳吸收蛋白质的存储、编辑牛减少甲烷的微生物生产、作物品种耐气候变化和发展中。

虽然可能不是直接解决这一社会的挑战,我很高兴听到的一些想法,提出了如何CRISPR可能解决这个巨大的问题。

主持人:在之前的采访你提到你有成为“CRISPR脸”几乎在默认情况下,因为“没有人想这样做。”你认为这是为什么?

JD:有大量的时间参与旅行,给公众的谈判。很难平衡的要求可以谈话在一个重要的快速移动领域的新发展,同时履行的义务运行一个研究实验室和研究所教学课程,并继续执行其他学术任务。

主持人:你觉得躺(科学)观众的感知CRISPR吗技术是什么?你相信有足够的公众理解CRISPR和基因编辑吗?如果不是,你认为可以解决这个问题吗?

JD:公众对CRISPR技术继续扩张。现在好莱坞编剧丰富材料和公众意识到潜在的技术帮助,还伤害如果误用。我们必须继续全球讨论如何应用这个强大的技术负责。

主持人:你的书”裂缝在创建基因编辑和不可思议的力量来控制进化”强调需要一个全球对话CRISPR基因组编辑技术应用。这本书于2017年出版以来,我们来了接近这次谈话吗?他怎么有争议的工作Jiankui2018年的影响呢?

JD:是的,数量和深度的对话发生在世界各地关于医学治疗,消除遗传疾病,CRISPR食品的可用性等是振奋人心的。特别是,我兴奋的工作pgEd.org在波士顿地区,每年CRISPRcon对话的。CRISPR仍然是一项实验技术,所以我们必须谨慎行事,故意和透明度。他Jiankui不计后果的工作强调了我们仍然面临着技术和道德的障碍,加强和科学界的努力与所有利益相关者和发展更强的护栏,避免滥用。

主持人:有一个围绕CRISPR专利纠纷,收到了广泛的媒体近年来报道。你能提供任何有关这个重要吗?做你所预测的问题被解决在不久的将来?持续的问题影响CRISPR领域内研究的进展吗?

JD:我专注于科学,而不是专利。我很高兴那么重要,可能挽救在学术界和产业界研究继续进步很快。你可以阅读更多关于当前的专利状况在这里。

主持人:什么研究人员面临的最大挑战是利用CRISPR技术?

JD:我们需要了解如何安全有效地提供基因编辑工具到病人。CRISPR-based疗法可以作为安全批准之前,科学家们需要演示CRISPR系统可以交付给病人以这样一种方式,我们可以修复相关的遗传物质没有做不必要的改变,以足够高的速度和积极的,病人的长期结果。

主持人:快进10年从现在。CRISPR介导的基因编辑什么字段看起来像你吗?

JD:10年后,我们可能已经成功研发CRISPR作物,并将广泛使用在杂货店,新的诊断检测疾病进展,第一批批准的医疗疗法可以治疗甚至治愈人类遗传疾病。

教授Jennifer Doudna与莫莉坎贝尔说,科普作家、技术网络。188金宝搏备用

*作者的更新:

2020年10月12日:本文最初发表以来,瑞典皇家科学院决定授予2020年诺贝尔化学奖Emmanuelle贝纳和珍妮弗•a . Doudna”发展的一个方法用于基因组编辑”。