Tekmira制药完成飞机观测SNALP第一阶段的临床试验

Tekmira制药公司宣布结束其飞机观测SNALP人类临床试验阶段1。飞机观测SNALP旨在减少生产的载脂蛋白B(飞机观测),产生一种蛋白质在肝脏胆固醇代谢中起着重要的作用。

Tekmira登记共有23个学科在其第一阶段的临床试验。23岁的受试者中,17个学科获得一剂飞机观测SNALP的七种不同剂量水平和六个学科获得了安慰剂。

的主要端点飞机观测SNALP 1期临床试验是安全性和耐受性的措施。飞机观测SNALP是耐受性良好整体在这项研究中,没有肝毒性的证据,这是预期dose-limiting毒性在临床前研究中观察到的。两个受试者治疗的最高剂量水平,一个主题经历了类似流感的症状符合刺激免疫系统的飞机观测siRNA载荷造成的。最高剂量水平的其他主题治疗没有副作用。基于免疫刺激干扰的可能性进一步升级,Tekmira决定结束试验。

二次端点的飞机观测SNALP 1期临床试验包括毒品活动的措施,包括减少飞机观测蛋白质和低密度脂蛋白胆固醇。的两个科目在最高剂量治疗,平均瞬时飞机观测蛋白质和低密度脂蛋白胆固醇降低21.1%和16.3%,分别。完整的数据集将会在即将到来的科学会议。

马克·j·默里博士Tekmira的总裁兼首席执行官说,“我们很高兴地报告的完成飞机观测SNALP第一阶段的临床试验。飞机观测SNALP是耐受性良好,没有在任何受试者治疗肝毒性,我们观察到一些令人鼓舞的迹象的RNAi毒品活动。我们获得了大量的非常有价值的信息和见解,在这个时候我们认为应谨慎地关闭当前试验和我们的努力集中在改进飞机观测SNALP产品候选人。”

“与我们的丰富经验和小干扰rna介导的免疫刺激的理解,我们有信心我们可以修改siRNA载荷为了避免这种意外的副作用。因此,我们将重点推进一个新的小干扰rna在下一代飞机观测SNALP配方,展品显著更大的力量,我们将准备今年晚些时候继续临床开发,”默里博士补充说。

建立在广泛的临床工作和临床试验中获得的数据,Tekmira将选择一个新的核载荷,在2010年第一季度SNALP配方。Tekmira取得了显著改善其SNALP配方技术在过去的两年里和新飞机观测SNALP配方将几倍比当前配方更有效。Tekmira目标是2010年下半年re-initiate 1期临床试验,其下一代飞机观测SNALP。

飞机观测SNALP正在开发用于治疗患者低密度脂蛋白(LDL)胆固醇升高,或“坏”胆固醇,不是由目前的疗法。

Tekmira的治疗方法是目标飞机观测,在肝脏合成蛋白质,装配和分泌的极低密度脂蛋白(VLDL)、低密度脂蛋白的前兆,这两个需要胆固醇的运输和代谢。

飞机观测SNALP由小核RNA),旨在沉默飞机观测,封装在一个SNALP配方。飞机观测SNALP交付效率高的肝脏肝细胞,核的细胞产生飞机观测,徒为飞机观测沉默信使rna编码蛋白质导致减少循环VLDL和低密度脂蛋白。