治疗效果的siRNA质疑

在一篇发表在人类基因治疗的重要性,研究人员设计核研究,结合合适的控制来区分的疾病影响的siRNA从刺激的能力天生的免疫反应被高亮显示。

siRNAs已经高度吹捧的能力目标非常明确和有选择地一系列疾病的致病因素,从病毒感染、肿瘤和炎症和免疫过程。然而,核也有可能激活先天免疫和干扰素的生产,可以反过来带来一系列的疾病治疗效果的模型。

罗宾斯等认为,“令人惊讶的一些研究报道充分测试,或控制的潜在影响siRNA-mediated免疫刺激。”

在最近的研究中,使用常用的小干扰rna序列称为GFP核控制,只有最小的激活免疫系统的能力,清楚地显示了显著的区别免疫刺激性小干扰rna和其他一些siRNAs GFP的潜力。使用小鼠模型的流感,作者证明了核的抗病毒活动主要是由于非特异性刺激免疫系统而不是一个有针对性的攻击致病病毒。

“核潜力巨大作为研究工具,然而其临床开发仍处于起步阶段。罗宾斯等人的研究指出一个非常重要的问题关于非特异性的影响,设计时应考虑和评估核战略,”詹姆斯·m·威尔逊说,医学博士,主编、基因治疗计划,医学遗传学,宾夕法尼亚大学医学院在费城。

原文:罗宾斯等人类基因治疗19 2008;9