移植神经干细胞产生髓磷脂

该研究发表在周三的《科学转化医学》,也证明了神经干细胞是安全的在患者的大脑移植后一年。

调查结果,旨在测试安全性和初步疗效,是鼓舞人心的,首席研究员大卫·h·Rowitch说,医学博士,博士学位,教授儿科和加州大学旧金山分校神经手术,UCSF贝尼奥夫儿童医院的新生儿学和霍华德·休斯医学研究所研究员。“第一次,我们有证据表明,移植的神经干细胞能够产生新的髓髓鞘形成严重疾病患者,”纳Gupta说,医学博士,博士,神经外科和儿科副教授兼首席儿科神经外科UCSF贝尼奥夫儿童医院,和PMD的首席调查员的临床试验。

“我们在神经功能也略有上涨,尽管这些不一定是由于干预,因为这是一个与少数患者不受控制的试验,研究结果代表一个重要的第一步,强烈支持这种方法的进一步测试作为一种手段来治疗这些病人的大脑中基本病理。”

这项研究首次进行的神经干细胞试验之一在美国,是加州大学旧金山分校的象征在干细胞领域的先锋作用。1981年,盖尔·马丁博士教授解剖学,共同在小鼠胚胎干细胞。2001年,罗杰·彼得森博士名誉教授产科,妇科和生殖科学、派生的两个第一个人类胚胎干细胞系。Shinya Yamanaka周一,医学博士,博士的UCSF-affiliated格拉德斯通学院和京都大学,获得了诺贝尔生理学或医学奖他发现可以重组成人细胞像胚胎干细胞。

在干细胞领域具有里程碑意义的研究

试验中,人类神经干细胞由干细胞,Inc .,纽瓦克,加州是直接注入与早发性四个年幼的孩子的大脑,致命的条件称为Pelizaeus-Merzbacher病(PMD)。

在PMD,一种遗传基因缺陷阻止大脑细胞称为少突胶质细胞髓鞘,一种脂肪物质,使白色物质是整个大脑神经冲动的一个管道。没有髓鞘板,白质束短路裸露的电线和无法正确传递神经信号,导致神经功能障碍和神经退化。早发性PMD患者不能走路或说话,经常有呼吸困难并接受进步神经恶化导致死亡年龄在10至15。这种疾病通常发生在男性。

多发性硬化和某些形式的脑瘫也包括寡树突胶质细胞损伤和随后的髓鞘脱失。

移植手术前后与PMD的孩子,进行了2010 - 2011年之间,标准给出的患者神经系统检查和发展评估,并接受了核磁共振成像(MRI)。“MRI是最严格的非侵入性方法评估髓鞘的形成,“Rowitch说。

研究人员发现证据表明干细胞成功的道,从周围组织和集成接收血液和营养进入大脑,这一过程Rowitch比作“植物扎根。”

他说,这一发现非常重要,因为细胞没有患者自身的干细胞。“它就如可能希望病人会拒绝他们,”他说。
调查人员还发现间接证据表明,干细胞已成为少突胶质细胞,并产生髓磷脂。“没有测试这个完全非侵入性的方式,”警告Rowitch,“但我们的核磁共振结果显示髓鞘形成的区域已经移植。”

一旦移植和道,神经干细胞有可能分化成不同的大脑细胞类型,根据大脑的区域插入它们。第一阶段研究的网站选择从动物研究是最可能导致少突胶质细胞的形成。

在动物研究调查的另一个团队,在俄勒冈健康与科学大学的佩普家庭儿科研究所发表在同一期《科学转化医学、干细胞公司的神经干细胞注射到小鼠模型,成为少突胶质细胞和髓鞘形成的。“动物研究与临床试验的MRI结果一致,进一步支持的可能性donor-derived髓鞘形成在人类患者,“Rowitch说。

“这是一个具有里程碑意义的研究领域,”阿诺德·r·克里斯坦说,医学博士,博士,以利并广泛中心主任UCSF再生医学和干细胞研究。“没有这样的研究在人类患者,我们真的不知道如何移植细胞的行为——无论是他们分散或转移,是否灌输退化和死亡,免疫抑制方案是否真的工作。只有通过这些调查,我们将能够完善必要的程序和技术,使细胞治疗这种疾病进展和相关疾病”。

以利并广泛再生医学中心,英超干细胞项目之一,重点是理解干细胞功能的方式,与发展的目标疗法治疗各种疾病,包括心血管疾病、糖尿病和神经系统疾病。

试验临床团队乔纳森•斯医学临床服务主任儿童神经和肌肉萎缩症诊所主任加州儿童医院,和纳Gupta,医学博士,博士,加州大学旧金山分校小儿神经外科主任贝尼奥夫儿童医院。