Trophos宣布积极临时审查关键Olesoxime研究SMA

Trophos SA宣布完成临时的分析关键olesoxime的功效研究脊髓性肌萎缩(SMA)罕见的神经退行性条件。

独立的数据监测委员会(DMC)回顾了治疗效果的主要测量结果在一年功效,改变运动机能使用MFM规模,加上最新的安全报告包括心电图痕迹,周期性的实验室发现,止血剂参数和严重不良事件为所有参与者列表。

基于试验停止标准中定义的协议以及相关的不安全隐患olesoxime治疗,他们的建议是继续按计划学习。

一个临时的分析效果,包括协议的研究中,进行了所有参与者治疗后一年。超过160患者被征募到审判2010年10月至2011年9月(看到9月8日的新闻发布会上,2011)。

DMC的建议后,这项研究将继续下去,直到所有的参与者与最后一个病人接受两年定于2013年9月。顶线结果预计将在2013年底。

审判大体上是由学会下属Trophos”伙伴关系肌病(AFM-Telethon)(看到3月19日的新闻发布会上,2009)。试验协议得益于EMA协议程序的建议。

“DMC继续批准这个创新的试验基于临时分析治疗SMA是完美的消息在这个阶段。我们确认好的olesoxime治疗的安全性和我们期待完成两年的治疗期报告在这些SMA患者疗效,”丽贝卡Pruss Trophos首席科学官说。

Pruss继续说道,“SMA是一种进步和禁用神经肌肉疾病。治疗迫切需要,减缓或防止SMA患者的神经肌肉功能的丧失。本研究的olesoxime已成功进行了迄今为止由于巨大的承诺为SMA患者和临床医生找到一个待遇。我们认为结果将在2013年第四季度可能会发展的一个历史性的时刻SMA的治疗方法。”

“推荐DMC继续确认olesoxime是一个安全的分子,我们期待着很快的疗效结果试验分析结果后,达到计划的结论,”原则研究员恩里科·贝尔蒂尼博士说。

贝尔蒂尼博士继续说,“其他有趣的潜在结果,一定会走出这个试验的结果将相关生物标志物的问题分析以及可靠性、可变性和电生理数据的有效性已经收集了纵向的病人。从这项研究的所有信息将成为未来价值的SMA临床的多中心试验。同时我们希望olesoxime治疗影响SMA的自然历史。”

“谢谢捐款法国电视节目,我们一直支持的发展olesoxime自第一筛选包括正在进行的临床试验。这是一个重要的临床研究带来了希望,第一个潜在的治疗对于SMA患者,”首席执行官说基督教Cottet AFM-Telethon。

“Trophos和AFM已经一起工作了十多年。这关键的临床研究是最新的步骤在我们的长期合作伙伴关系,”克里斯汀赞成说,首席执行官,Trophos。“Olesoxime有前途的概要作为SMA的潜在的治疗。我们非常希望,这项研究的结果将带来急需的治疗选择和新的希望SMA患者和他们的家庭。Trophos有致力于发展的历史突破和严重的神经退行性疾病治疗罕见。”