U (M执行第一个系统性治疗致命的儿童疾病
明尼苏达大学儿童医院,费尔文医生已经完成了第一次骨髓和脐带血移植治疗隐性瘠薄表皮松解大疱(RDEB)。
儿童患RDEB缺乏蛋白质锚对身体皮肤,导致脆弱的皮肤脱落很少运动或摩擦。他们遭受痛苦的时刻必须包扎伤口,保护皮肤免受进一步伤害和感染。
18个月大的男孩是移植RDEB的最严重的形式,也会导致皮肤抛弃的体内,影响口腔,食道和胃肠道。
EB小鼠模型的帮助和哥伦比亚大学与调查人员合作,明尼苏达大学研究人员能够正确使用骨髓疾病的老鼠。他们测试了各种类型的成人干细胞来确定这将引起VII型胶原蛋白-蛋白的发展人们患RDEB所缺乏的。一种未成熟的细胞从骨髓被证明是最好的生产锚定原纤维结合对身体皮肤。
这是第一次医生走近EB从系统性的角度来看,使用移植来清除体内的血液系统缺陷,代之以一个健康的血液系统产生VII型胶原蛋白。
“我们的目标是确定干细胞的用途,是否从脐带血液或成人组织如骨髓,在人类疾病的治疗,”约翰·e·瓦格纳说,医学博士主任,儿科教授和血液学,肿瘤,血液和骨髓移植和干细胞研究所的主任临床研究明尼苏达大学。
“有成千上万的儿童和成人等待在干细胞研究上取得突破,时间永远是不够的。在两年内,团队能够推动这个项目非常从测试在动物模型治疗病人。时间会告诉我们是否在人类这个高风险的治疗将起到积极地作用。但RDEB严重衰弱,危及生命的疾病,没有现有的治疗疗法。”
男孩收到脐带血液和骨髓完全匹配的兄弟姐妹。如果结果模仿动物模型,医生预测健康血液系统将帮助皮肤产生VII型胶原蛋白的能力需要锚胃肠道的皮肤和粘膜细胞体内。医生预计在2008年初-大约100天后transplant-they能够判断这种治疗帮助。
“这是一个真正的改变思维在皮肤病学的社区。这种方法的可能性,迫使我们去探索更广泛一些皮肤疾病通常对待,”玛丽亚Hordinsky说,医学博士,美国明尼苏达大学的皮肤科和护理团队的成员。
