为什么有些孩子比别人长缓解后细胞治疗白血病?

新见解今天透露,解释为什么有些孩子比别人更长的缓解尖端汽车后t细胞治疗白血病。

合作研究项目发表在今天(7月6日)自然医学,结合专业知识在小说免疫疗法的设计和先进的计算分析来识别汽车t细胞的基因签名将最有效的长期的。

近年来,汽车t细胞,转基因t细胞(一种免疫细胞),设计针对白血病、儿童已经成为公认的治疗选择与复发或无法治愈的罕见白血病(B细胞急性淋巴细胞或B)。

的一个关键因素,决定是否治疗会导致白血病的长期缓解——让孩子生活癌症自由——是汽车t细胞持续多久。直到现在,极少为人所知是什么使这些细胞在体内,因此,治疗是否可能长期没有进一步的治疗工作。

合作研究团队来自大奥蒙德街医院(天哪),威康桑格研究所和伦敦大学学院的大奥蒙德街儿童健康研究所(UCL GOS我)为家庭工作了年之后他们的车t细胞治疗(称为AUTO1) CARPALL研究的一部分,开始构建的照片为什么有些车体内t细胞保持长期。

这项工作提供了第一手踏脚石理解为什么有些车t细胞持续下去。团队的目标是建立在签名中发现这个项目中识别关键标记细胞数量和最终理解如果有一种方法可以发现,甚至创建汽车t细胞将坚持长期治疗开始前。

“通过尖端单细胞基因组学,我们第一次能够破解的持久性代码汽车儿童t细胞非常清晰。

我们希望我们的研究将提供第一个线索为什么一些汽车t细胞持续很长一段时间——我们知道后让孩子癌症治疗是至关重要的。最终,这项工作将帮助我们继续改进这个已经改变治疗。”

纳撒尼尔·安德森博士作者和玛丽·斯卡洛多斯卡·居里威康基金会桑格研究所研究员

希望这些知识最终将使临床团队交付汽车t细胞疗法,以更好地了解哪些病人将最好地应对治疗,使制造商优化方法来支持持久性——导致对病人有更好的效果。

“这一数据第一次向我们展示了持久的汽车t细胞的特点是不仅负责养护孩子都在我们的研究中,也出现在成年人对待不同的汽车为一种不同类型的白血病t细胞产品。因此,这为我们提供了信心,签名可能解锁汽车t细胞的持久性机制更一般,让我们发展更好的治疗方法。

我们感谢所有的孩子和家庭让我们这样的研究可能的——只有通过他们的奉献,我们能够建立我们的理解这些新的治疗方法和建立更好的治疗儿童世界各地。”

莎拉Ghorashian博士文章的第二作者,顾问在儿科血液学哪和荣誉UCL GOS我高级临床讲师

团队能够研究细胞从10儿童参与了一项开创性的临床试验(CARPALL试验),原来的车后5 t细胞治疗。这为他们提供了一个新的理解为什么这些车t细胞保持在患者的血液中,为什么别人消失——可以在某些情况下允许癌症早期返回。

使用技术分析单个细胞在基因水平上理解他们所做的事情;科学家们能够识别一个独特的“签名”持久的t细胞。签名表明,长期汽车血液中的t细胞转变成一个不同的国家,使他们继续警务癌症病人的身体细胞。

极其,这个签名是在细胞和病人以及成年人对待不同的车为一种不同类型的白血病t细胞产品。但它不是在其他类型的免疫细胞。这表明作者签名确认可能不仅这些持久的标记细胞,但实际上可能是什么让他们坚持儿童身体和允许更长的缓解。

作为这项研究的一部分,研究人员发现汽车t细胞的关键基因,似乎使他们在体内持续了很长一段时间。重要的是这些基因将为未来的研究提供一个起点识别标记的持久性在汽车t细胞产品,最终提高他们的效率。

“这项研究是一个很好的一步对我们理解汽车t细胞持久性和说明了协作的力量科学和开创性的临床研究和前沿基因组科学结合起来。是至关重要的我们继续开发和建立在这些新的治疗方法来帮助更多的世界各地的白血病儿童的。”

山姆Behjati博士文章的第二作者,集团领导和威康基金会桑格研究所高级研究员和名誉顾问阿登布鲁克医院儿科肿瘤学家,剑桥

这样的研究仅仅是有可能的,因为儿童和家庭的奉献他参与研究。科学家调查长期持久的细胞,孩子们继续捐赠细胞研究长达5年之后他们最初的治疗。

奥斯汀被诊断为B所有两岁,八岁的他通过三个复发和广泛的治疗包括两个骨髓移植。到他第四次复发的时候,他耗尽了所有传统的治疗选项。2016年10月,奥斯丁收到注入汽车t细胞的一部分CARPALL临床试验。

六年后,奥斯丁,现在14,癌症仍然是免费的,持久的汽车在他的血t细胞检测。他只是一个10的孩子捐赠本研究样本,因为他们的注入。

“不夸张地说,如果不是研究奥斯丁不会活着。研究团队在天给了我们那么多,我们想回馈。参加这项研究不仅给了我们这个机会,我们也希望奥斯汀的数据将帮助其他像我们这样的家庭在未来。

实际上我们的爱回到天看到团队和保持我们生活的一部分。我感到很自豪,奥斯汀一直是本研究之旅”的一部分。

斯科特,奥斯丁的父亲

继续致力于研究帮助研究人员更好地理解新的,先进的治疗方法,提高他们为未来的家庭。