常用抗真菌药物用于囊性纤维化
影响大约00人在美国,囊性纤维化(CF)是一种遗传病,在75%的情况下,诊断在两岁之前。继承的常染色体隐性方式,CF基因突变的结果囊性纤维化跨膜电导调节(CTFR)基因。
在正常情况下,该基因编码一种蛋白质,这种蛋白质控制分子的运动,如盐、碳酸氢盐跨细胞膜在肺部和水。在CF,基因突变产生错误的蛋白质,导致累积的酸性和粘稠的粘液;阻塞肺部,使呼吸极度困难,和增加对感染的易感性。
同时可以使用抗生素治疗肺部感染,遗憾的是,目前无法治愈CF。因此可以接受诊断极其家庭情感和令人生畏的时间。根据囊性纤维化基金会国家病人注册,年龄中位数生存的CF患者目前33.4年,然而这种变化取决于每个人的案件的严重程度。严重程度定义为类,一个病人类I - V,这取决于类型的突变蛋白产生。
英国肺脏基金会统计数据表明一个25人携带有缺陷的CF基因。在级联筛查可以确定一个人是否是一个载体(服务通常提供给那些获得诊断的亲属),缺乏有效的治疗选择是CF患者的一个主要问题。
一种新的治疗方法
在今天发表的一项研究自然伊利诺伊大学的研究人员,所支持的国家心脏、肺和血液研究所(NHLBI)表明,一种广泛使用的抗真菌药物,两性霉素可能为CF患者和家庭提供希望。
科学家两性霉素应用于人类从CF患者肺组织,还CF猪细胞模型。他们发现两性霉素诱导各种变化与改善肺功能在这两种模型,包括提高粘度和增加抗菌活性。治疗可以帮助CF患者对抗慢性肺部细菌感染。
谈到研究,马丁·d·伯克的领导人学习和伊利诺伊大学的化学教授,说:“真正令人兴奋的消息是,两性霉素是一种药物已经批准和可用的市场”。
研究领域引发了兴奋的药物有可能成为有效的不管这突变的CF患者拥有,甚至如果他们拥有任何CTFR蛋白质。
”,而不是试图纠正蛋白或基因疗法——后者还没有有效的肺部——我们使用小分子代理(两性霉素),可以执行的通道功能缺失或有缺陷的蛋白质,”伯克说。
人类对研究结果进行验证
下一步是探索人类研究是否验证结果。两性霉素可以直接交付到肺部,以避免常见的副作用;然而前,需要进一步的研究药物是安全的直接引入到人类。
科学家们希望这种疗法,已经可以在其他医疗条件,市场可以提供一条新途径为CF患者症状缓解的希望。
“囊性纤维化社区是真正需要新疗法减少这种疾病的负担。我们有兴趣看看这个潜在的治疗执行临床试验中在未来,”詹姆斯·凯莉说NHLBI肺部疾病部门的主任。
参考:Muraglia et al . 2019。小分子离子通道在囊性纤维化增加宿主防御呼吸道上皮细胞。大自然。DOI: https://doi.org/10.1038/s41586 - 019 - 1018 - 5。
