YM生物科学宣布结束第一阶段增大剂量和持续扩张Cyt387 I / II期临床研究

YM生物科学公司,宣布剂量递增阶段我的结论部分的I / II期临床试验在梅奥诊所CYT387骨髓纤维化患者。总共21个病人在第一阶段治疗,没有自愿撤资的报道。CYT387显示重要的活动在减少脾脏大小和控制宪法这些患者的症状。迄今为止,15例已经进入到第二阶段研究的一部分。

考虑到有利的生物活性和安全性数据,公司打算扩大目前的计划从60到120病人在六个中心在美国,加拿大和澳大利亚,需要得到监管部门的批准。详细CYT387安全和活动数据是计划在美国血液学会(灰)会议在奥兰多,佛罗里达今年12月。

骨髓纤维化是一种慢性衰弱尚未被满足的医疗需求,一个病人的骨髓被瘢痕组织替代和治疗选择是有限的或不满意的疗效和安全性问题。

在第一阶段剂量递增剂量研究2009年11月开始的一部分。总共21个病人治疗5个剂量水平(100、150、200、300和400毫克每日长达9个月)。可逆的,dose-limiting毒性(dlt)中观察到的两个病人在400毫克剂量,即无症状三年级淀粉酶和脂肪酶高度和一个三年级的头痛患者随后恢复治疗CYT387减少剂量。

大多数病人经历了一个快速脾的反应足以鼓励YM级增加60名患者的总数最多之前针对120名患者(需要得到监管部门的批准)。这次审判将允许勘探的进一步扩张的dose-dependency生物活性在第一阶段研究的一部分。扩张也会促进更多的安全性和有效性数据的收集感兴趣的两剂(150和300毫克)同时也允许特定病人的详细分析子集。

而最初的协议测量通过触诊脾脏大小减少,核磁共振被包括在扩展协议提出了增加临床数据集。

“我们继续看到CYT387非常有利的生物活性数据,与其他疾病修饰效果与JAK2抑制剂明显在我的骨髓纤维化患者,包括重要的脾脏大小减少,症状改善宪法和有利的血液学的变化。缺乏患者退出研究也证明了这种药物的耐受性和患者接受,”博士说Ayalew Tefferi,梅奥的血液学教授研究的研究生院和椅子。

“我们继续被逼的早期观察活动和CYT387耐受性,”尼克·格洛弗博士说,YM生物科学的首席运营官。”该公司仍在跟踪,推进贸易和投资自由化便利化CYT387 NDA-enabling早在2011年的一项研究,审查的机会化合物的许多其他迹象显示活动的证据已被证明与这个家庭的分子。”