神经退化建模:新一代的方法来研究亨廷顿氏舞蹈症

尽管patient-derived诱导多能干细胞(万能)提供了潜在的准确模型神经系统疾病,传统的人类iPSC差异化协议是冗长的,规模不一致,很难。此外,缺乏基因匹配的控制使得理解机制神经退行性变的困难。

为了克服这些挑战,研究人员已经开发出一种专利基因表达目标策略,可迅速重组hiPSCs成体细胞类型定义一个可伸缩的方式。这种方法被用来开发一个亨廷顿氏病(HD)模型携带50 cag扩张杭丁顿蛋白基因(计画)。

下载这个海报发现一个解决方案:

• 快速生成功能glutamatergic disease-relevant突变的神经元在不到两周
• 可以搭配一个同基因的控制,揭示disease-relevant表型
• 形成了一个强大的下一代系统的神经退行性疾病研究和药物发现