Actigen收到FDA积极响应罕见的疾病治疗

Actigen是更近一步进行临床试验在美国罕见的疾病治疗中潜在的突破,在最近积极pre-Investigational新药(印第安纳州)会见美国食品和药物管理局(FDA)。

Actigen申请pre-IND建议会见FDA讨论科学、监管和安全问题相关的发展gnr - 055,一个潜在的新黏多糖病罕见的疾病治疗II(议员二世,也被称为亨特综合征)。该公司收到了积极的响应,包括有益的和建设性的反馈,加强临床试验在美国。

未来在美国申请过程的主要步骤是应用程序提交印第安纳州,成功的食品及药物管理局的批准,Actigen将带领新的临床试验gnr - 055议员II的病人。

发生在大约100年,0000 - 170000年出生、议员II礼物几乎只在男性和有重大影响的身体和神经系统健康的影响。像许多罕见疾病,议员II缺乏足够的治疗方案。目前的治疗方法,如酶替代疗法,只提供部分解决方案。虽然他们可以帮助改善病人的内脏器官功能,他们不能穿过血脑屏障,导致持续的神经系统的问题。

gnr - 055治疗使用的创新组合Iduronate 2-Sulfatase (IDS)酶和抗体片段进入脑细胞。gnr - 055有望打破葡糖氨基葡聚糖(笑话),导致大脑神经系统表现。这种开创性的治疗可以实现一个未满足临床需要,为病人提供改变生活的改善受到议员II。

Actigen董事总经理迈克尔•Braunagel的积极回应说,“pre-IND会议加强了我们的情况在美国和临床试验表明,我们的方法是有效的。我们期待继续我们与FDA讨论具体问题和乐观是在不久的将来我们的临床试验。gnr议员II - 055可能是一个改变游戏规则的治疗病人,有能力解决严重的神经他们经历的困难。

议员II有严重,上来影响这些影响,我们希望即将到来的临床试验将展示治疗的能力,改变患者的生活质量。我们相信我们会成功地进展到印第安纳州阶段根据我们初步讨论。”