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AVI生物制药呈现数据RNA-Based杜氏肌萎缩症药物候选


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AVI生物制药公司宣布eteplirsen数据报告,公司的试用中的外显子跳过治疗杜氏肌萎缩症的治疗,在美国神经病学学会第63届会议4月9到16,2011在檀香山,夏威夷。

小儿神经学教授Francesco Muntoni博士、Dubowitz神经肌肉在伦敦大学学院儿童健康研究所的中心,伦敦,英国,将口服文摘周三下午3:15。热变形,4月13日。

演讲的标题是“安全、药代动力学和探索性的功效avi - 4658 (eteplirsen) Phosphorodiamidate吗啉代低聚物(PMO)跳过外显子在杜氏肌萎缩症患者51。”The presentation will feature complete data from a Phase 1b/2 study of eteplirsen in DMD patients.

执行董事彼得Sazani博士,临床前开发AVI,期间将海报表示会话P02、肌肉疾病:,在今天早上7:30,热变形,4月12日,星期二。P02.066海报,标题是“临床和临床前药代动力学参数的比较avi - 4658 (eteplirsen),一个Phosphorodiamidate吗啉代低聚物治疗杜氏肌萎缩症”。

Eteplirsen AVI的领导系统管理的候选药物治疗DMD患者大量的子群。eteplirsen DMD患者的临床研究的数据显示出广泛良好的安全性和耐受性方面更好和恢复肌营养不良蛋白的蛋白表达。

AVI已经宣布计划启动第二阶段的研究eteplirsen六月,和目前开展NDA-enabling活动来支持一个关键研究的启动在2012年下半年。

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