Elelyso:一个新的戈谢病患者的治疗选择

2012年5月1日,FDA批准Protalix BioTherapeutic的Elelyso (taliglucerase阿尔法),一个新的酶替代疗法(ERT)戈谢病患者提供另一种治疗选择Genzyme的Cerezyme (imiglucerase),当前的市场领导者和戈谢病护理标准,和夏尔的Vpriv (velaglucerase阿尔法)。

Elelyso是第一个断言是生产使用的是植物的细胞过程,和药物的低价格相比Cerezyme和Vpriv归因于降低成本与植物细胞生产平台。

Elelyso开发正在宣传Protalix与辉瑞合作。FDA和EMA都授予Elelyso孤儿药的地位。

FDA也最初授予Elelyso快速发展现状,和一个关键的三期临床试验,担任NDA提交的基础,2009年9月竣工。

Elelyso和Vpriv都批准的患者的早期访问计划要求接受方在全球短缺Cerezyme在2009年至2010年之间,从病毒污染事件,导致自己在Genzyme的阿尔斯通着陆设施在马萨诸塞州。

发展Elelyso
Elelyso是人类使用植物细胞表达重组葡糖脑苷脂酶酶-特别是胡萝卜而不是哺乳动物细胞。这与Cerezyme Vpriv,表示使用中国仓鼠卵巢(CHO)细胞,分别一个人类成纤维细胞系。

Elelyso具有相同的氨基酸序列为核心Cerezyme和类似的同源三维结构,物理性质明显突出其biosimilarity Cerezyme。

专有的植物细胞平台由Protalix有某些独特的特性,提供潜在的生产,成本,和安全优势传统人类哺乳动物细胞蛋白表达系统。

被称为ProCellEx,这个系统不需要重大投资在资本和劳动力,它不依赖于大型生物反应器概况。相反,重组胡萝卜细胞用来表达人类蛋白质培养在一次性塑料袋800升。

此外,由于植物细胞生产平台不涉及任何哺乳动物或动物组件,或转基因植物安全风险,如暴露在哺乳动物病毒感染是减轻。

在发射,Elelyso售价为150000美元一年的治疗,25%低于Cerezyme 200000美元的价格标签。Elelyso也成本低于夏尔Vpriv,于2010年推出的价格每人每年170000美元。

临床研究支持Elelyso在戈谢病的疗效和安全性
尽管两个PDUFA延迟,GlobalData预言Elelyso将是获得FDA批准,这被证明是准确的。这些延迟源于从Protalix FDA要求额外的临床信息,相关的主要选择数据的报告已经提供的Elelyso NDA;没有功效和安全问题相关的产品。

GlobalData Elelyso将批准的预测是基于积极的疗效和安全性两个临床研究的结果:2009年关键III期研究中,包括15个月、9个月后续扩展研究,和转换的研究是全球Cerezyme短缺期间进行的。第III期研究中,Elelyso满足主数据和辅助端点,并被证明是安全和耐受性良好。

病人在15个月的后续扩展研究证明持续积极的疗效和安全性与Elelyso结果。九个月转换研究中,比较疗效和安全性的Elelyso Cerezyme,表明患者从Cerezyme转向Elelyso保持稳定。

供应Elelyso连续性和个人支持程序
针对Cerezyme供应中断,影响全世界戈谢病患者自2009年以来,辉瑞公司推出的“供应连续性计划”。

这个项目的目的是最小化任何Elelyso供应中断的可能性。作为程序的一部分,辉瑞将保持不断补充24个月的供应量在生产的不同阶段为病人在美国Elelyso规定。

从Genzyme根据最新的信息,生产Cerezyme已经恢复到适当的水平提供患者在美国,但不是为了满足病人在欧洲和世界其他地区。

辉瑞还引入高雪氏症(GPS)的个人支持,专门的项目提供支持和专业药房服务规定Elelyso患者和他们的家庭。

通过全球定位系统(GPS),辉瑞将覆盖100%的符合条件的病人处方付费费用Elelyso商业健康保险。此外,辉瑞将为符合条件的患者提供财政援助人士没有购买保险或购买的,在法律允许的情况下。

营销策略
从商业的角度来看,Protalix几个关键这份策略已就位,全球市场将允许该公司积极Elelyso和提高病人的访问。首先,Protalix与辉瑞合作独家全球商业化的药物,除了以色列,Protalix保留独家权利。

此外,Protalix提起营销授权申请Elelyso在欧盟,并提交营销应用药物在以色列,澳大利亚和巴西。额外的监管全球应用程序正在进行中。

结论
GlobalData预测Elelyso戈谢病治疗市场的竞争将会增加,目前疲软。Elelyso将捕获的市场份额仅仅基于这样一个事实,这是价格低于Cerezyme Vpriv。

然而,GlobalData并不预期Elelyso将取代Cerezyme戈谢病的市场领导者,鉴于Genzyme的长期声誉的创新者的ERT高歇氏和其他溶酶体储存疾病。

病人开始Elelyso在全球Cerezyme短缺可能继续这样做仅仅是因为他们和他们的医生熟悉产品和不希望回到使用Cerezyme,不管污染事件。

然而,Vpriv也是全球Cerezyme短缺期间使用,这可能限制从Vpriv Elelyso获得市场份额的能力。因此,在这种迹象,病人和医生偏好等因素对一个熟悉的治疗可能比价格更重要。

最终,戈谢病治疗市场的竞争使得它不太可能Elelyso Protalix将是一个重要的收入来源。

的更大意义Elelyso批准Protalix是验证公司的植物制造平台。Elelyso的推出奠定了发展的额外biotherapeutics制造使用这个平台。