企业治疗公司在吸入性囊性纤维化治疗的一期试验中首次给予受试者剂量

企业治疗有限公司(Enterprise Therapeutics Ltd)是一家生物制药公司，致力于发现和开发新型疗法，以改善呼吸系统疾病患者的生活。该公司宣布，其新型吸入囊性纤维化疗法ETD002已成功进入第一期试验。ETD002是一种TMEM16A增强剂，旨在治疗所有囊性纤维化(CF)患者，目前正在健康参与者中进行首次人体安全性研究。

据估计，CF在全球影响7.5万人。CF呼吸困难和感染风险增加的主要原因之一是肺部粘液充血。Enterprise的专利化合物ETD002针对黏液充血的潜在机制，有望恢复肺功能，减少肺部感染的频率，提高患者的生活质量。CF是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)功能突变的丧失引起的，CFTR是气道上皮高度表达的阴离子通道。通过CFTR调制增加阴离子电导是一种临床验证的治疗CF的方法，但目前它并不适用于所有CF患者。

在临床前模型中，Enterprise已经证明ETD002增强了TMEM16A(气道上皮细胞中存在的另一种阴离子通道)的活性，并通过这样做增加了进入气道的阴离子和液体，使粘液变薄并增加其清除率。由于TMEM16A增强与CFTR突变状态无关，这使得该方法适用于所有CF患者，以及潜在的非CF肺部疾病患者。此外，ETD002有望作为单一疗法或与其他疗法(包括CFTR修复)联合使用而获益。

企业治疗公司首席执行官John Ford博士说:“对这种创新化合物的大量识别和开发已经产生了TMEM16A增强剂，它有可能显著提高CF患者的生活质量，对许多现有的治疗方法无效。我们很高兴ETD002已经开始了临床开发阶段。”

Enterprise Therapeutics的首席营销官David Morris博士说:“尽管CFTR调节剂已经成功地证明了在基因上适合这些疗法的患者中改善了临床结果，但我们希望通过ETD002增强TMEM16A将为许多没有这些CFTR突变的CF患者提供临床益处。我们期待着在未来几个月内在人类志愿者中生成我们的第一个数据，并感谢帮助我们推进这种针对CF患者的新疗法的受试者和研究人员。”