企业首先受试者在第一阶段试验治疗剂量对小说囊性纤维化疗法

企业疗法有限公司(企业)已经宣布它已经成功给第一个受试者在第一阶段试验中为其小说吸入治疗囊肿性纤维化(CF), ETD001。第一次作用于人体的安全研究进行健康的参与者。ETD001是一个一流的钠离子通道抑制剂潜在旨在用CF治疗所有的人。

ETD001曾被证明有长时间的行动在肺,因此预计将提供一个优越的疗效和安全性比其他钠药物的候选人。

CF估计影响全球83000人。呼吸困难的主要原因之一,增加感染的风险CF是肺部粘液堵塞。上皮细胞钠离子通道ENaC ETD001目标,控制流体体积和粘液清除来自航空公司。通过增加气道流体用于水合物粘液,ETD001地址粘液堵塞的潜在机制,有望恢复肺功能,减少肺部感染的频率和改善病人的生活质量。

CF突变造成的损失函数在囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道),一个阴离子通道高度表达的气道上皮细胞。通过雌性生殖道增加离子电导调制是一种临床验证的方法治疗CF,然而,目前还不能使用或与CF对所有人有效。钠抑制是独立的CFTR突变状态的检测,这使得这种方法适用于所有CF患者,并可能non-CF肺病患者。此外,ETD001预计交付受益作为单一疗法,结合其他疗法,包括雌性生殖道修复。

首席执行官约翰·福特博士企业疗法,表示:“我们正兴奋与ETD001进入诊所。这即拦截器最佳潜在的行动由于长时间在肺癌和有利的临床前安全性。ETD001可以显著改善居民的生活质量与囊性纤维化和其他呼吸系统疾病与粘液阻塞。”

CMO大卫莫里斯博士企业疗法,说:“通过ETD001钠抑制显示了巨大的希望在提供许多患有囊性纤维化的治疗选择不是CFTR基因适合或不能受益于检测调节器。我们期待生成我们的第一个数据在人类志愿者这个项目。”