首次体内CRISPR治疗通过静脉注射给患者

Intellia Therapeutics公司宣布，第一个患者已经接受了NTLA-2001治疗，该公司正在开发一种单疗程的、潜在的治疗转甲状腺素淀粉样变(ATTR)的药物。Intellia的全球一期研究是评估NTLA-2001对遗传性ATTR合并多发性神经病(hatr - pn)的疗效。在安全性评估和剂量优化之后，Intellia打算在更广泛的多发性神经病和心肌病ATTR患者群体中进一步评估NTLA-2001。

Intellia公司总裁兼首席执行官John Leonard博士说:“有了今天的消息，我们进入了一个潜在的基因组编辑治疗患者的新时代，一旦我们评估了安全性并确定了最佳剂量，我们打算迅速启动ATTR临床表现的试验。NTLA-2001可能通过对所有患者产生更深、永久的TTR蛋白减少来阻止和逆转ATTR进展——无论疾病类型如何——而不是目前可用的长期给药治疗。”

英国ATTR淀粉样变性患者协会(UKATPA)创始人兼主席卡洛斯·赫拉斯-帕卢(Carlos Heras-Palou)博士也患有hATTR，他说:“就在短短几年前，这种毁灭性的疾病还没有治疗方法。”“现在，利用突破性的CRISPR/Cas9基因编辑技术治愈ATTR可能触手可及。”

关于NTLA-2001临床计划

Intellia的全球一期试验是一项开放标签、多中心、两部分的NTLA-2001研究，用于遗传性甲状腺转甲蛋白淀粉样变合并多发性神经病(hatr - pn)的成人患者。该试验的主要目的是评估NTLA-2001的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。患者通过静脉注射接受单剂量NTLA-2001。该研究将招募多达38名参与者(年龄18-80岁)，包括第一部分的单剂量上升阶段，以及在确定最佳剂量后的第2部分的扩展队列。访问clinicaltrials.gov(NCT04601051)。

Intellia正在向其他国家提交更多的监管申请，作为其持续的全球发展战略的一部分。该公司正计划迅速转向招募多发性神经病和心肌病患者的关键研究。

关于ntla - 2001

基于获得诺贝尔奖的CRISPR/Cas9技术，NTLA-2001有可能成为治疗ATTR的首个治愈性治疗方法。NTLA-2001是第一个系统性或通过静脉进行的实验性CRISPR疗法，用于编辑人体内的基因。Intellia的专利非病毒平台利用脂质纳米颗粒，旨在将一个简单的、由两部分组成的基因组编辑系统输送到肝脏:针对致病基因的引导RNA和编码Cas9蛋白的信使RNA。我们可靠的临床前数据显示，敲除靶基因后，甲状腺转甲状腺素(TTR)的深度和持久降低在活的有机体内支持NTLA-2001作为单一疗程的潜力。NTLA-2001是主要开发和商业化方Intellia和Regeneron Pharmaceuticals, Inc.之间的联合开发/联合推广协议的一部分。