地平线发现编辑技术提供新的基地

地平线上发现,一家专业的应用基因编辑和调制技术,已经宣布,它将提供一种新型基础编辑技术许可从罗格斯大学,新泽西州州立大学的专用的治疗、诊断和服务应用程序。这项技术是纳入地平线下一代基因编辑平台,使小说的发展依赖工程的治疗病人的体内细胞直接(基因治疗),或外部之前移植回病人(细胞疗法)。这个平台还将扩大公司的研究工具和服务条款。

公司形成与罗格斯在2019年1月独家合作进一步发展小说基础编辑Shengkan金博士发明的技术,药理学副教授,博士合作发明人胡安·c .裤,罗格斯大学博士后研究员罗伯特。伍德。约翰逊医学院和已经资助基础研究大学编辑同时进行自己的评价和概念验证研究。地平线上有许多内部程序旨在加快该技术的临床吸收,现在寻找3 - 5个合作伙伴评估和形状™基地位置编辑的发展平台。

地平线将提供合作伙伴访问小说系统,可以用来发展更有效的多基因敲除细胞疗法项目通过临床发展提供更好的安全性。合作伙伴也将获得公司的专长在基因组工程不同的细胞类型,早期的技术数据,影响未来发展的方向。

基本编辑是一种新型技术工程细胞内DNA,可能纠正某些错误或突变的DNA,或灭活致病基因。相比之下,目前基因编辑方法如传统CRISPR / Cas9,创建“削减”的基因可以导致不良或负面影响,这种新技术可以准确的基因编辑同时减少意外基因组变化的患者,可能导致不良的影响。

博士Shengkan罗格斯大学的“胜利者”金说:“单独的胞嘧啶核苷脱氨酶版本技术可能被用于发展基因修饰细胞等细胞治疗镰状细胞性贫血和β地中海贫血,艾滋病毒耐药细胞对艾滋病、over-the-shelf CAR-T细胞对癌症,和MHC-compatible外源的干细胞移植。其他应用程序可能包括作为遗传疾病的基因疗法包括抗胰蛋白酶缺乏症和杜氏肌肉营养不良症。此外,我们打算充分利用独特的模块化平台位置和多功能性的特性和发展有效的基因失活剂的潜在治疗许多毁灭性的疾病,主要的因果因素是定义良好的。这种疾病列表的顶部是阿尔茨海默氏症,肌萎缩性脊髓侧索硬化症,家族hypercholesterinemia。”