轮回疗法揭示承诺自噬的候选药物

轮回疗法,生物制药公司,旨在发现疗法治疗罕见的遗传和神经退行性疾病,已经宣布公司的自噬诱导候选人SAM001,第一个代理的类进入临床试验,与第一阶段研究计划在今年年底之前开始。

自噬是我们的细胞如何清洗去除浪费,防止有毒物质的累积。随着年龄增长过程减缓,如果损坏,许多严重的疾病的因素。自从发现促进自噬可以延长寿命和抵消慢性,与年龄相关的疾病,该领域吸引了巨大的研究和投资,但直到现在,未能产生任何新疗法。

研究表明,SAM001促进自噬和改善大脑活动在小鼠和细胞取自帕金森病和肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),最常见的运动神经元疾病。SAM001目标瞬时受体电位Mucolipin 1 (TRPML1),一种蛋白质重要调节自噬。

在设计SAM001每天一次,口服治疗,轮回也克服大量的生物利用度挑战,工程确保所需剂量的分子是能够通过血脑屏障而不引起严重副作用。

谈到宣布彼得•哈姆利说我们选择优先研究自噬在神经退行性疾病的目标有这样一个巨大的未满足的临床需要在这一领域,很少疗法延缓或降低这些疾病的进展通过瞄准他们的根本原因。每天一次,口腔疾病修饰治疗,可能产生巨大的影响,他继续说。减少治疗复杂性,提高依从性,改善帕金森病和ALS患者的生活质量,延长他们留在劳动力的能力和降低医疗成本。

SAM001被发现使用轮回疗法”Lysoseeker™平台。Lysoseeker™是一个独特的技术能力筛选和测试套件的自噬促进潜力成千上万的分子,来确定候选药物,他们的机制,以及他们与细胞的目标。平台是一个脱离传统的药物发现过程通常优先考虑参与一种疾病过程识别目标,然后发现他们相互作用的分子。