VectorBuilder将投资3000万美元建造世界上第一个“AAV超级银行”

VectorBuilder Inc.宣布计划投资3000万美元，为研究和药物发现社区建立一个“AAV超级银行”。该公司将开发一套全面的新型腺相关病毒(AAV)衣壳，能够靶向所有与治疗相关的主要组织，并将其序列与详细的生物分布数据保存在Superbank中。该银行将公开，允许免费的非营利性研究使用和基于许可证的营利性使用。

近年来，重组aav已成为各种研究和临床应用中最受欢迎的基因传递载体，特别是在基因治疗中。AAV的趋向性，即其靶向体内特定组织的能力，取决于形成病毒外壳的衣壳蛋白的结构。目前有十几种常用的AAV衣壳变体，对不同的组织具有不同的取向，但这远远不能覆盖所有主要的人体组织，更不用说每个组织中的单个细胞类型了。此外，即使给定的AAV衣壳对特定组织显示趋向性，靶向效率和特异性往往很差。因此，通常需要大量的病毒才能达到治疗效果，这可能导致严重的毒性和高昂的制造成本。

为了解决这一问题，VectorBuilder开发了一种高效的AAV衣壳筛选平台，将其创新的库构建技术与AI深度学习相结合。VectorBuilder的首席科学家Bruce Lahn博士评论道:“这个平台使我们能够以合理的成本快速有效地测量广阔的衣壳序列空间。此外，我们可以在非人类灵长类动物(NHPs)中进行筛选，这确保了对人类的最佳翻译性。这个平台已经在我们的内部研发和合同研究项目中展示了它的力量，在这些项目中，我们发现了新的衣壳，极大地提高了对某些组织的靶向性。这包括在穿越脑血屏障时效率更高的衣壳，以及那些专门针对视网膜中的锥状细胞和杆状细胞的衣壳。”

“我们的计划是直接在NHPs上使用我们的筛选平台，以高效和特异性地识别和验证一大批衣壳，这些衣壳共同靶向所有主要组织和重要细胞类型，我们还计划筛选低毒和免疫原性的衣壳，以减少基因治疗中的副作用，”Lahn博士补充道。“建立AAV超级银行可能需要几年的时间，但这是值得的，因为它将为新兴的基因医学领域带来巨大的价值。”