基因与细胞治疗-多媒体
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多电极阵列培养的人ipsc衍生皮层神经元的药理反应
人类诱导多能干细胞(hiPSC)衍生神经元的功能网络是评估疾病机制和药物反应的潜在强大的体外模型。然而，单个神经元和网络完全功能成熟所需的培养时间是不确定的。我们使用多电极阵列(MEAs)在培养中研究了自发电生理活性和药理反应的发展超过1年。
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肺癌干细胞的发现和分子表征的新型垂直集成平台
Raj Batra，加州大学洛杉矶分校，在2015年的诊断与生物标记。
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基因治疗在莱伯氏先天性黑蒙视力恢复中的疗效观察
该研究回顾了目前关于莱伯氏先天性黑朦(LCA)遗传原因的知识，以及LCA基因治疗干预的发展。本文详细评价了这种治疗形式的疗效以及局限性，并对基因治疗莱伯氏先天性黑蒙的未来发展方向提出了建议。
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伪尿和5-甲基胞苷修饰信使RNA的基因表达
研究目标是开发用于基因治疗应用的信使RNA (mRNA)的克级合成方法，以及可扩展的纯化方法，以产生高表达、持久和无毒的mRNA。
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确定一对锌指核酸酶的脱靶裂解
本研究着眼于果蝇锌指核酸酶(ZNFs)的脱靶裂解，试图分析潜在的裂解点，以期设计更高效的ZFNs。
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先进治疗产品(细胞、基因治疗、组织工程产品)开发的监管要求
监管机构积极确保体细胞治疗、基因治疗和组织工程产品(在欧盟被称为“先进治疗药物产品”)的良好监管环境。EMEA和FDA都发布了指导方针，以解决这些产品的具体方面
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间充质干细胞治疗前后FOXP3基因在多发性硬化症患者中的表达
多发性硬化症(MS)是一种慢性炎症性中枢神经系统脱髓鞘疾病。MS没有成功的治疗方法，但研究中的一种治疗策略是使用骨髓来源的间充质干细胞(MSC)。我们研究了一组接受MSCs治疗的MS患者，检测了一种转录因子FOXP3的表达，它是外周血中MS改善的一种特异性标志物。pmcs上的qRT-PCR显示FoxP3水平较高。
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用于分析造血干细胞分化和造血毒性的高通量多重分析
造血干细胞(hsc)产生所有类型的血细胞，对细胞治疗和药物开发非常重要。在淋巴系和髓系的发育过程中，HSC分化为忠诚的造血祖细胞。监测造血干细胞向谱系性造血祖细胞的扩张和分化对于造血研究和造血干细胞造血过程的发展具有重要意义
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医院环境下的细胞治疗产品制造
本报告详细描述了用于在医院环境中生产供人使用的细胞和组织产品的当前良好生产规范(cGMP)设施的开发和建立。
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使用腺病毒靶向炎性细胞因子:卵巢癌生物疗法的基因传递
肿瘤坏死因子α的组成性表达是恶性卵巢表面上皮的特征。腺病毒突变体作为基因治疗载体有很大的希望，但它们的疗效受到tnf - α协调的炎症级联的阻碍。我们发现，使用溶瘤腺病毒将tnf - α shRNA传递到卵巢癌细胞可以减少腺病毒产生的炎症级联反应，并且对癌细胞具有直接的抗肿瘤活性。
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