推进CRISPR基因编辑实体肿瘤临床应用

定期聚集空间短回文的重复序列(CRISPR),当包裹着CRISPR-associated核酸酶(Cas),创建一个基因工程工具,彻底改变了基因编辑的世界。现在认为分子医学支持,或增加,标准的护理治疗各种遗传疾病包括癌症。我们正在开发CRISPR-directed肺鳞状细胞癌基因编辑,NRF2基因,主监管机构负责抵抗化疗和其他压力因素,在一个频率,使残疾人减少治疗的水平。我们功效的研究提供了基础支持推进这一技术,现在扩大我们的分析检查基因重组和脱靶效应引起的此类活动在正常和肿瘤细胞。导致生物分子、R34G劈开NRF2基因在肿瘤细胞而不是在正常细胞,提供基础支持小说的遗传工具,只作用于肿瘤细胞。我们发现CRISPR-directed NRF2基因的基因编辑可以诱导外显子跳过,但是这种基因重排并没有负面影响的一致的观测对化疗敏感性增加。我们广泛的分子分析日常活动支持R34G作为安全的生物分子我们目前看不到高浓度的二次活动。虽然我们持谨慎乐观态度设计平行实验我们将继续跟踪检查R34G对安全性和有效性日益严格的审查。