将生物相关细胞带入生命- iPSC技术在发现和安全评估

II型糖尿病及其相关合并症是一种日益严重的全球流行病，影响着全球约3亿患者。目前有许多治疗方案可以阻止或逆转疾病的进展。此外，目前还缺乏可模拟的人类细胞模型来概括胰腺β细胞的生物学，并允许大规模的药物筛选活动。阿斯利康与Douglas Melton教授(哈佛大学)的实验室合作，正在制定生成iPSC衍生的功能性胰腺β细胞的方案，其规模与工业规模的药物发现相当。这里提供的数据证明了这些协议的成功应用，并显示了生成的细胞与其生物学环境相关的资格。这些细胞现在被用于筛选，以产生新的化学公平和确定新的目标。此外，所展示的数据强调了将精确基因组编辑(PGE)与iPSC技术相结合的前景和力量，以迄今为止无法实现的精度和速度在人类环境中驱动目标验证。一个具体的案例研究提出了有关盐诱导激酶(SIK)靶验证在慢性阻塞性肺疾病。在这里，PGE被用于确定特异性SIK亚型参与驱动iPSC衍生巨噬细胞的抗炎表型。这种方法可以看作是这两种技术在目标验证领域的未来组合的模型。