杜氏肌萎缩症和基因治疗

最常见的肌肉萎缩症称为杜氏营养不良症。疾病引起的缺陷基因干扰如何肌肉细胞产生一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质。这是至关重要的蛋白质复合体的一部分,努力加强和保护肌肉纤维。