基因治疗与博士Eric Wengert治疗癫痫

在这教我在10集,我们加入了埃里克·Wengert博士在费城儿童医院的博士后。

Wengert博士将讨论癫痫、神经紊乱引起的超兴奋性和同步在大脑中,它表现为行为癫痫发作。

虽然有抗癫痫药物可用,许多病人成为耐火材料可用的治疗,甚至那些在癫痫发作控制必须处理重大的副作用。

出于这个原因,科学家们正在积极调查更好地预防癫痫的新方法越来越严重的副作用更少。基因治疗,旨在直接修改大脑活动通过改变基因表达而不是蛋白质功能,代表了一个更有针对性的干预大脑的方法。

核基因的其中一个方法,有针对性的增加输出(探戈),旨在提高基因表达SCN1A基因治疗严重遗传癫痫综合征称为Dravet综合症。在Dravet综合征小鼠模型,一个探戈治疗救助抑制性中间神经元的兴奋性受损,减少发作频率和延长生存。

基因治疗方法像探戈蕴含着巨大的潜在治疗癫痫和改善病人的生活,正如Wengert博士探讨了在这个视频。

Wengert博士建议进一步阅读下面的参考资料:

• https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0006899321006028
• https://www.nature.com/articles/nrneurol.2014.43
• https://www.science.org/doi/abs/10.1126/scitranslmed.aaz6100