赞助商和监管机构之间的密切关系可以改变临床试验

以下文章是李根博士撰写的一篇观点文章。本文仅代表作者个人观点，并不代表科技网络的官方立场。188金宝搏备用

制药业和药品监管机构在临床开发方面有相同的最终目标——生产安全和创新的疗法来帮助患者。制药公司和监管机构在COVID-19大流行期间密切合作开发疫苗，诊断测试和其他疗法比以往任何时候都快，并向我们展示了临床开发可以加速。然而，当重点不在全球大流行时，仍有几个长期存在的障碍，现在必须加以补救。

为了优化临床试验并保持这一进展，赞助商现在必须更好地利用他们所能获得的数据，能够在方案设计(包括使用合成控制臂和数字双胞胎以减轻患者负担)、注册计划和研究者地点选择方面做出明智的决定，并迅速向监管机构报告。为了促进这一点，有三个关键因素需要解决:我们需要通过更好地利用数据来改善监管机构和保荐人之间的沟通;提高临床试验结果报告的透明度;最后，实现合成数据、数字双胞胎和合成控制臂。

1.消除行业与监管机构之间的脱节

监管机构表现出了前所未有的灵活性，使治疗方案能够迅速得到评估。例如，在大流行的前几周，英国药品和保健产品监管局(MHRA)运行了一个分类系统，对潜在产品进行预评估，并允许使用适应性临床试验。与此类似，美国食品和药物管理局(FDA)在不到30天的时间内批准了新药前期研究会议，并发布了74份其他针对covid - 19的指导文件。在这一成功之后，患者和政府、付款人和受款人现在也将开始问，为什么其他药物，如急需的肿瘤学突破或罕见疾病治疗，不能如此迅速地开发出来。我们现在需要确保大流行的这些积极结果成为长期DNA的一部分。

然而，在许多传统的试验中，监管机构的要求与赞助商能够为其正在进行的试验提供的见解之间仍然存在脱节。例如，在2期和3期试验之间，监管机构可能会要求在试验中改变具体和详细的纳入/排除标准。这将使他们能够了解药物在整个患者群体中的影响，但赞助商和cro通常缺乏数据情报，无法了解如何以及在哪里有效地招募这些患者，并且经常求助于历史的、不协调的和不相关的。在一个透明的、大数据驱动的、人工智能支持的临床数据科学平台上，赞助商和监管机构现在完全可以就这些曾经非常棘手的问题做出客观、优化的决策。

为了满足监管机构的要求，更快地批准药品并克服其他障碍，我们不仅需要获得可靠和实时的数据，涵盖四个维度——数量、种类、速度和准确性——而且整个行业需要合作并利用这些数据滚动回顾法．在COVID-19期间，这对于加快包括牛津-阿斯利康(ChAdOx1-S[重组])在内的疫苗的开发至关重要，因为监管机构可以随时随地获得试验数据，以便进行快速分析。通过这种数据驱动的方法，它使赞助商能够优化他们的方案，改善研究人员的选址，并实时客观地为临床试验报告收集数据，而不是基于感知。各机构还需要探索其他类似的创新审批方法，国际权威机构必须彼此建立更密切的关系，以共享研究和报告。

2.报告结果的透明度

最近也有人呼吁提高制药行业在临床试验数据报告方面的透明度。世界卫生组织(世卫组织)和国际药品监管当局联盟(ICMRA)在a联合声明提到需要"广泛获得所有新药和疫苗的临床数据"。当阴性试验没有发表时，科学文献是不完整的。当研究人员和政策分析师对现有证据进行系统审查，以权衡治疗的益处和风险时，这可能导致进一步的下游问题;如果在文献中没有发现负面数据，这将使任何评估看起来比现实更积极。在过去十年左右的时间里，我们在临床数据科学中获得的大部分知识都来自于数据透明度的提高。但这还不够，需要做出更多努力。

通过报告阴性试验结果，更完整的信息不仅将使药物发现的所有领域的未来发展更容易，不仅是最初确定的目标，而且还有助于增加过去几十年一直受到侵蚀的公众对制药业的信任。

3.实现合成数据，彻底改变试验

随着企业转向数据驱动的方法，并与监管机构更密切地合作，它们也将能够探索进行临床试验的创新方法。例如，数字双胞胎和合成比较臂——虽然已经讨论了多年，但我们现在有数据和分析知识来实现它们。数字双胞胎和合成比较器臂使用从使用相同药剂的相似或相同试验或研究中整理的数据，以及真实的患者数据，以准确地模拟比较器结果和患者旅程。

传统的安慰剂组增加了患者和部位的负担。它们不仅与伦理挑战有关，而且需要更多的患者来完成试验。目前，患者完全避免临床试验，因为他们害怕被分到安慰剂组;此外，缺乏疗效是患者退出试验的主要原因之一，因此不可避免地，接受安慰剂的患者更有可能退出试验。因此，消除或减少安慰剂组的大小可以提高试验的依从性和参与性。

具有讽刺意味的是，在实施数字双胞胎和合成比较臂的过程中，最艰巨的挑战不是来自基于现有数据和所需的统计可信度构建一套安全性和有效性概要，而是来自人类对当前金标准的动力方法的信心:随机对照试验设计。

为了实现这一目标，发起人需要与监管机构、临床医生和患者密切合作，建立对新方法的信心，并在其开发方面进行合作。这些变化也应该以负责任和迭代的方式进行，但我们必须开始实施变化并向前推进。

最终，在当前时期保持生产力和创新将在很大程度上依赖于理解数据并由数据引导的能力。如果赞助商和监管机构能够以一种更紧密联系的方式开展工作，通过实施滚动审查，它将使该行业向前发展，并解决成本螺旋上升和治疗延迟等潜在问题，这些问题多年来一直困扰着试验。病人们在等待。