2021年的规划:临床开发部门可以从2020年吸取的三个教训

与全球许多其他行业一样，临床试验行业也受到了疫情的严重打击。一个结果是，在护理危重病人的同时，必要地将资源转移到开发COVID-19疫苗和治疗方法上。其他重要的研究领域也因此缺乏资源，包括肿瘤学和痴呆症。世界各地即将到来的经济收缩意味着，在预算紧缩的背景下，临床试验也在进行，随着2021年的临近，临床开发处于悬崖边缘。

与此同时，大流行暴露了临床试验中的许多潜在问题，这些问题比COVID-19存在的时间要长得多。这些可以分为三大类:试验计划、设计和患者入组;资源浪费;和重复的努力。事实是，即使没有在新冠肺炎试验中，五分之一的试验未能达到目标。因此，随着制药公司展望不确定的2021年，如果公司想要生存并继续为患者提供新疗法，就必须通过使用预测分析、场景建模和合成患者数据来解决这些问题。只有当生物制药公司采取数据驱动的方法进行临床开发，并确保他们所做的一切都以综合和整体的方式使用数据为基础时，这才可行。

1.试验的计划、设计和登记

不良的研究设计、计划以及无法招募足够的患者是试验失败的最大原因。今年，新冠肺炎疫情加剧了形势，阻碍了试验的招募，并导致了过多的试验暂停Phesi分析2020年5月的一项研究发现，在全球30万个临床试验地点中，暂停试验的数量比年初增加了38%。然后它表示悬浮体的峰值6月初，在最初的下降之后，再次上升——2020年9月，超过2.8万个网站暂停运营。

虽然许多试验确实在6月份再次开始招募，但他们似乎没有对试验在covid -19之前的表现进行系统的根本原因分析。许多人只是简单地增加额外的试验地点来克服这个问题，通常是根据合作临床研究组织(cro)的建议，这些组织缺乏先进的预测分析能力来了解问题并推荐最佳的行动方案。然而，即使在“正常”时期，在没有使用数据分析这一举动的真正影响的情况下，为正在进行的招聘试验添加新站点也是一种非常冒险的做法。这种情况必须立即改变;赞助方需要在决策过程中以数据为主导，以便尽可能高效和成功地招募和开展试验。

2.资源浪费

目前，设计和执行不当的试验正在浪费时间数百万美元 ；只有50%所有注册的试验都被完整地发表过85%医学研究经费被浪费了。通常，在试验期间做出的决定是由于既定的信念(或简单地说，“直觉”)，加上许多不必要的突发事件，因为担心招募不到足够的患者。然而，这种方法无法解释与试验相关的许多变量。事实上，最近的数据显示37%许多网站未能达到他们的注册目标，并且每个试验的方案平均要修改三次。

Phesi分析表明，大多数这些修改都是可以避免的，并且在使用预测分析和设计工具时，任何给定研究中非活动、非注册中心的数量可以减少多达50%。患者人数波动，国家内的法规可能变化，宏观经济因素可能影响整个地区的医疗保健，新引入的疗法可能完全颠覆特定疾病状况的动态。同样，在试验期间部署的额外突发事件和协议修正案实际上会加剧现有问题，因为决策没有得到数据的支持，而不是解决问题。临床开发公司必须具有预测情景建模能力，以准确管理来自cro的新变更订单和相关成本。

3.重复工作

在临床开发中，由于缺乏数据共享和在大多数试验中使用对照组，工作往往是重复的。但是，可以通过使用合成的患者数据来防止这种重复。可以使用合成的患者数据来定义试验的边界，建模和预测应该纳入和排除哪些类型的患者，并尽量减少甚至消除对基于安慰剂的患者入组的需求。在研究领域中，控制组的表现在历史上有很好的特征，并且每次试验的结果都是一致的，在这些研究领域中，合成控制组的创建为药物开发商和监管机构提供了一个重要的伦理和财务机会。

通过减少或消除招募对照组参与者的需要，合成臂可以显着提高效率，减少延迟并降低发起人的试验成本，同时还可以解决与患者安慰剂剂量相关的伦理问题。这种方法是可行的，应该加以利用，因为我们现在有了以前的行业临床试验数据以及分析功能和与医疗记录进行交叉比较的潜力。企业必须对尝试新事物持开放态度，并应考虑通过共享和汇集数据，与可能被视为竞争对手的其他各方合作。

2021年成为数据驱动型企业

在考虑上述列表时，关键的结论是，在2021年，生物制药公司需要采取数据驱动的方法，以防止试验延误并管理不断上升的成本。第一点和第二点可以很快实现，应该是“不容谈判的”。第三点，合成数据，将需要更长的时间来实现，因为它是一个更复杂(但可行)的任务，但它必须是生物制药公司和试验赞助商的前进方向。改进试验的规划、设计和登记以及消除资源浪费是该行业取得进展的最低要求。然而，为了取得长期成功，组织必须尽快开始计划和采用合成数据，这不仅有助于降低成本，而且为患者提供显著的好处。要做到这一点，监管机构还必须与行业密切合作，帮助推动必要的变革。

虽然COVID-19大流行带来了巨大的挑战，但它也可以被视为临床开发的转折点——一个重新思考模式的机会——暴露了长期存在的问题，并促使公司重新评估其运营和研究实践。要做出改变，负担不仅仅落在制药组织身上。世界各国政府和监管机构需要提供资金和支持，以帮助加速创新，降低临床试验和药物开发的成本。